O terapie experimentală a redus nivelul de lipoproteină (a) cu până la 98% într-un studiu clinic

O terapie experimentală a redus nivelul de lipoproteină (a) cu până la 98% într-un studiu clinic
aprilie 08 09:05 2022
Articol scris de:
Timp citire articol: 4 minut(e)

Concluziile unui studiu clinic de fază 1 condus de clinica Cleveland, din Statele Unite, arată că o terapie experimentală de inactivare a genelor a redus nivelurile de lipoproteine (a) din sânge, un factor cheie de risc în bolile de inimă, cu până la 98%. Constatările studiului au fost prezentate la cea de-a 71-a sesiune științifică anuală a Colegiului American de Cardiologie, care a avut loc în perioada 2-4 aprilie, la Washington DC.

În cadrul studiului, participanții care au primit doze mai mari de SLN360, un agent terapeutic care utilizează tehnologia de interferență ARN (siARN) și care inactivează gena responsabilă cu producerea de lipoproteine (a), au văzut o scădere a nivelului lor de lipoproteine (a) cu 96%-98%.

Cinci luni mai târziu, nivelurile lipoproteinei (a) – Lp(a) – au rămas cu 71%-81% mai mici decât cele de bază.

Constatările sugerează că terapia cu siARN ar putea fi un tratament promițător pentru a ajuta la prevenirea bolilor cardiace premature la persoanele cu un nivel ridicat de Lp(a), care, conform estimărilor, afectează 64 de milioane de oameni în Statele Unite și 1,4 miliarde de oameni din întreaga lume. Se estimează că aproape 20 până la 25% din populația lumii are niveluri crescute de Lp(a).

„Aceste rezultate arată siguranța și eficacitatea marea a acestui tratament experimental în reducerea nivelurilor de Lp(a), un factor de risc comun, determinat genetic și până acum netratabil, care duce la atac de cord prematur, accident vascular cerebral și stenoză aortică. Sperăm că terapia va arăta în continuare reducerea efectelor Lp(a) și într-un cadrul clinic, în viitoarele studii“, a declarat autorul principal al studiului, dr. Steven E. Nissen, director academic la Heart, Vascular & Thoracic Institute din cadrul clinicii Cleveland.

Lp(a) prezintă asemănări cu LDL, cunoscut sub numele de colesterol rău. Lp(a) este produsă în ficat, unde o proteină suplimentară numită apolipoproteină(a) se leagă de o particulă asemănătoare cu LDL.

Spre deosebire de alte tipuri de particule de colesterol, nivelurile de Lp(a) sunt determinate genetic în proporție de 80- 90%.

Structura particulei Lp(a) cauzează acumularea de plăci în artere, care au un rol semnificativ în bolile de inimă. Nivelul ridicat de Lp(a) crește foarte mult riscul de atac de cord și AVC.

Deși există terapii eficiente care reduc riscul de boli de inimă prin scăderea colesterolului LDL și a altor lipide, în prezent nu există tratamente aprobate pentru reducerea Lp(a).

Întrucât nivelurile de Lp(a) sunt determinate de genele unei persoane, modificările stilului de viață, cum ar fi regimul alimentară sau exercițiile fizice, nu au niciun efect, spun specialiștii.

În recentul studiu, terapia cu siARN a redus nivelurile de Lp(a) prin inactivarea genei responsabile de producția de Lp(a) și blocarea formării apolipoproteinei(a) în ficat.

În studiul APOLLO, cercetătorii au înscris 32 de persoane în cinci centre medicale din trei țări. Toți participanții au avut niveluri de Lp(a) de peste 150 nmol/L, cu un nivel mediu de 224 nmol/l (în care 75 nmol/l sau mai puțin este considerată valoarea normală).

Opt participanți au primit un placebo, iar restul au primit una dintre cele patru doze de SLN360 într-o singură injecție subcutanată.

Dozele au fost 30 mg, 100 mg, 300 mg și 600 mg. Participanții au fost observați îndeaproape în primele 24 de ore după injectare și apoi evaluați periodic timp de cinci luni.

La participanții care au primit 300 mg și 600 mg de SLN360, nivelurile de Lp(a) s-au redus inițial cu 96% – 98%, iar după cinci luni, cu 71% – 81%, comparativ cu valoarea de bază. La cei care au primit un placebo nivelurile de Lp(a) au rămas neschimbate.

Dozele cele mai mari au scăzut și clesterolul LDL cu aproximativ 20%-25%. Nu s-au raportat consecințe majore asupra siguranței și cel mai frecvent efect secundar a fost durerea temporară la locul injectării.

Studiul a fost extins iar cercetătorii vor continua să urmărească participanții pe parcursul unui an.

Studiul a fost publicat online în Journal of the American Medical Association.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu