Cum poate fi prevenită moartea celulelor nervoase

Cum poate fi prevenită moartea celulelor nervoase
martie 03 10:00 2023
Articol scris de:
Timp citire articol: 4 minut(e)

Moartea celulelor nervoase este una dintre principalele cauze ale dezvoltării bolilor neurodegenerative, iar cercetătorii caută de mult timp metode pentru a o preveni. 

Recent, o echipă de cercetători din Marea Britanie a descoperit cum se poate preveni moartea celulelor nervoase și cum pot proteja țesutul nervos de neurodegenerare, în cele mai frecvente forme de  boală a neuronilor motori (MND) și demență frontotemporală (FTD).

Echipa multidisciplinară, condusă de cercetători de la Institutul de Neuroștiințe Translaționale (SITraN) al Universității Sheffield, a descoperit o modalitate nouă de a bloca transportul de ARN mutant și producția ulterioară de proteine repetitive toxice, care duc la moartea celulelor nervoase în cele mai frecvente subtipuri de MND și FTD.

Noul studiu a arătat, de asemenea, că utilizarea unei peptide pentru a opri transportul moleculelor repetitive de ARN mutant și producția de proteine toxice repetitive crește, de fapt, supraviețuirea celulelor nervoase C9ORF72,  protejându-le împotriva neurodegenerării.

Echipa din Sheffield a descoperit anterior că transportul ARN-urilor anormale, necorespunzător copiate din gena C9ORF72 – cunoscută ca fiind cea mai frecventă cauză a MND și FTD – este cauzat de aderența excesivă a unui transportor celular numit SRSF1.

În loc să se utilizeze medicamente convenționale, care sunt ineficiente în ceea ce privește întreruperea lipsei de aderență a proteinei SRSF1, sau terapii invazive pentru a modifica sau modula activitatea genelor defecte, noul studiu a descoperit că o peptidă mică, ce încorporează un modul de penetrare celulară, poate să se lipească de SRSF1 și să blocheze în mod eficient transportul ARN-ului care se repetă necorespunzător.

Peptida este compusă dintr-un lanț scurt de aminoacizi sau proteine structurale care se găsesc în celulele și țesuturile umane.

Interesant este că rezultatele, publicate pe 1 martie, în revista Science Translational Medicine, sugerează, de asemenea, că peptida ar putea fi administrată pacienților cu MND și FTD pe cale orală, într-un mod neinvaziv – de exemplu, printr-un spray nazal care ar putea fi dezvoltat pentru a ajunge în creier.

Acest concept revoluționar de utilizare a peptidelor pentru a bloca efectele dăunătoare ale moleculelor de ARN extins și repetitiv, și ale proteinelor repetitive toxice, ar putea transforma modul în care sunt tratate unele afecțiuni neurodegenerative care nu au în prezent niciun tratament.

„Atunci când am testat abordarea noastră inovatoare prin adăugarea peptidei în alimentele consumate de muștele de fructe, nu numai că peptidele au blocat transportul mutațiilor dăunătoare care cauzează MND și FTD către nucleul celulei, dar am observat o îmbunătățire a neurofuncției acestora”, a declarat prof. Guillaume Hautbergue, profesor de biologie translațională a ARN-ului la universitatea Sheffield, care a condus studiul.

„Asta înseamnă că peptida blochează în mod eficient progresia afecțiunii neurodegenerative și, de asemenea, ajută la restabilirea funcției celulelor nervoase afectate”, spune profesorul.

Acest concept de utilizare a peptidelor pentru a bloca mutațiile distructive deblochează o cale de tratament atât de interesantă și inovatoare, care până acum nu a fost explorată de oamenii de știință.

MND și FTD sunt boli devastatoare, care în prezent nu au tratament.

„Avem acum o alternativă promițătoare la medicamentele convenționale cu molecule mici, care sunt adesea limitate de penetrarea slabă a barierei hemato-encefalice”, spune profesorul.

FTD apare atunci când celulele nervoase din lobii frontali și temporali ai creierului sunt pierdute, ceea ce determină micșorarea lobilor.

Demența FT se manifestă cel mai frecvent persoanele cu vârste cuprinse între 45 și 65 de ani și poate afecta comportamentul, personalitatea, limbajul și mișcările. Nu există un tratament pentru FTD și nici tratamente disponibile pentru a încetini sau opri evoluția bolii.

MND este un grup de boli rare care distrug neuronii motori din creier. Mai precis, afecțiunea debilitantă distruge celulele care controlează mișcarea, lăsând bolnavii în imposibilitatea de a se mișca, de a merge, de a vorbi și, în cele din urmă, de a respira.

Opțiunile pentru MND sunt foarte limitate și nu există niciun tratament curativ. Cei mai mulți pacienți cu această boală sunt de așteptat să trăiască doar între doi și cinci ani după diagnosticare.

Sltudiu a fost posibil datorită mostrelor de țesut donate de pacienți cu MND, care au fost reprogramate în celule nervoase.

„Această lucrare furnizează dovezi importante în sprijinul unei strategii complet noi pentru a trata cea mai frecventă cauză ereditară atât pentru MND, cât și a FTD, cu scopul final de a dezvolta terapii eficiente pentru aceste boli devastatoare”, a declarat la rândul său, dr. Brian Dickie, director de cercetare la Asociația MND.

Se speră că această cercetare inovatoare, realizată în colaborare cu mai multe laboratoare și universități de prestigiu (Cambridge, Leiceister, ETH Zurich), va transforma în următorii ani viitorul studiilor clinice pentru cele mai frecvente forme de MND și FTD.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu