Potențial tratament pentru scleroza laterală amiotrofică

Potențial tratament pentru scleroza laterală amiotrofică
iunie 11 11:45 2021 Timp citire articol: 2 minut(e)

O echipă de cercetători americani a identificat un nou tratament potențial pentru scleroză laterală amiotrofică (SLA), o boală incurabilă și letală. 

În prezent nu există niciun tratament aprobat pentru SLA, o boală care duce la deces în câțiva ani după diagnosticare, existând doar medicamente care încetinesc puțin progresia bolii.

Un studiu publicat recent în “Cell Reports” arată că echipa de cercetători de la Boston Children’s Hospital și de la Pfizer a utilizat o platformă de identificare a unor medicamente-țintă folosind neuroni prelevați de la pacienți cu SLA.

În urma analizelor, cercetătorii au identificat două medicamente-țintă ca tratamente potențiale, din care unul este deja aprobat pentru alte afecțiuni – agonist al receptorului dopaminei D2.

Pentru a crea neuronii motorii folosiți pentru screening, cercetătorii au folosit celule stem pluripotente realizate în laborator folosind probe de țesut prelevate de la pacienți cu SLA care au mutația SOD1(A4V).

Cercetătorii au creat și o tehnologie care să le permită să măsoare “hiperexcitabilitatea” neuronilor înainte și după expunerea la medicamentele-candidat.

Studii anterioare au indicat că neuronii motori cu mutația specifică SLA sunt mai “excitabili” decât neuronii motori normali, ceea ce are ca efect apariția simptomelor degenerative la pacienți și decesul.

Cercetătorii au studiat răspunsul acestor neuroni motori cu gena SLA prin expunerea la circa 2.900 de medicamente dintr-o bază de date a Pfizer, din care au selectat în primă fază 67 de molecule care au redus hiperexcitabilitatea neuronilor motori fără a provoca toxicitate.

Ulterior, cercetătorii s-au concentrat pe studierea unei clase de molecule, agonist al receptorului dopaminei D2 (DRD2), despre care nu se cunoștea anterior că au un rol în hiperexcitabilitatea neuronilor motorii.

Avantajul este că există deja aprobate mai multe molecule din această clasă, cum ar fi bromocriptina și sumanirol.

Cercetătorii intenționează să realizeze studii suplimentare și să folosească platfoma și pentru identificarea de molecule pentru alte boli neurodegenerative, precum boala Alzheimer.

  Citește mai multe despre:
  Categorii:
scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu