Primul agent terapeutic conjugat anticorp pentru tratarea pacienților cu mielom multiplu și opțiuni limitate de tratament, aproape de autorizare în UE

Primul agent terapeutic conjugat anticorp pentru tratarea pacienților cu mielom multiplu și opțiuni limitate de tratament, aproape de autorizare în UE
august 05 11:55 2020 Timp citire articol: 4 minut(e)

Comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață în Uniunea Europeană pentru medicamentul Blenrep (belantamab mafodotină), indicat în tratarea pacienților adulți cu mielom multiplu recurent și refractar, care nu mai răspund la tratament cu un agent imunomodulator, un inhibitor de proteazom și un anticorp monoclonal CD-38.

Decizia de autorizare de punere pe piață aparține Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările EMA și anunță decizia după o perioadă de circa 2 luni de la transmiterea recomandării. Dacă va fi autorizat, medicamentul Blenrep ar deveni primul agent terapeutic conjugat anticorp pentru tratarea pacienților cu mielom multiplu și opțiuni limitate de tratament.

Mielomul multiplu este un cancer al unui tip de celule albe din sânge, care poartă denumirea de celule plasmatice, și care este răspunzător de aproximativ 2% dintre toate decesele de cauză oncologică. Celulele plasmatice normale se găsesc în măduva osoasă și constituie parte importantă a sistemului imunitar.

Celulele plasmatice formează anticorpii care permit organismului să recunoască și să atace diverși germeni precum virusi sau bacterii.

Acestea provin din limfocitele cu celule B și se formează în momentul în care celulele B răspund la o infecție. Când devin canceroase, celulele plasmatice încetează să mai protejeze organismul de infecții și produc proteine anormale care pot cauza probleme prin afectarea rinichilor, oaselor sau sângelui.

În ultimii ani, pentru tratamentul mielomului multiplu s-a dezvoltat și autorizat o serie de noi medicamente, ceea ce a determinat ameliorarea constantă a perioadei de supraviețuire a pacienților în general.

Cu toate acestea, pentru pacienții cărora li s-a administrat deja terapie cu trei clase majore de medicamente (agenți imunomodulatori, inhibitori de proteazom și anticorpi monoclonali) și care nu mai răspund la aceste medicamente, perspectiva rămân sumbră, menționează EMA.

Noile tratamentele care să prelungească perioada de supraviețuire a acestor pacienți peste cele trei luni sau mai puțin observate în prezent constituie o necesitate medicală neacoperită.

Medicamentul Blenrep a fost acceptat spre evaluare în cadrul Programului PRIME a EMA, beneficiind astfel de sprijinul suplimentar oferit de EMA în cazul medicamentelor cu un potențial special de răspuns la nevoile medicale neacoperite ale pacienților.

Medicamentul Blenrep posedă un nou mecanism de acțiune, care vizează antigenul de maturare a celulelor B (BCMA), o proteină prezentă la suprafața practic a tuturor celulelor de mielom multiplu. BCMA lipsește din celulele B normale, ceea ce îl face o țintă ideală pentru acțiunea medicamentului.

Din punct de vedere structural, medicamentul Blenrep este un agent conjugat anticorp-medicament, o combinație între un anticorp monoclonal și maleimidocaproil monometil auristatină F (mcMMAF), un agent citotoxic.

Medicamentul se leagă de BCMA de pe suprafețele celulelor de mielom și, o dată ajunse în interiorul acestora, se eliberează agentul citotoxic, care determină apoptoză, moartea „programată” a celulelor plasmatice canceroase.

Principalul studiu pe care se bazează recomandarea de autorizare condiționată formulată de CHMP a fost un studiu de faza a II-a, deschis, randomizat, cu două brațe, în care s-a investigat eficacitatea și siguranța în utilizare a două doze de substanță activă belantamab mafodotină la pacienți cu mielom multiplu cu boală încă activă după administrarea a trei sau mai multe linii de terapie, care nu mai răspundeau la tratament cu medicamente imunomodulatoare și inhibitori de proteazom și nici la tratament cu un anticorp monoclonal anti-CD38.

Cele mai frecvente reacții adverse întâlnite la participanții înrolați în studiile clinice cu medicamentul Blenrep au fost keratopatia (boală care afectează corneea, stratul transparent din regiunea anterioară a ochiului, care acoperă pupila și irisul) și trombocitopenia (o afecțiune care determină scăderea numărului de trombocite, care poate produce sângerare și apariția de echimoze).

În ceea ce privește riscurile corneene asociate cu administrarea belantamab mafodotină, se recomandă efectuarea unor examene oftalmice specifice, permițând astfel gestionarea promptă și adecvată a oricăror evenimente nou identificate.

Medicamentul Blenrep este recomandat pentru autorizare condiționată de punere pe piață, unul dintre mecanismele de reglementare aplicate în UE ca mijloc de facilitare a accesului timpuriu la medicamente care răspund unei nevoi medicale neacoperite.

Acest tip de autorizare permite EMA să recomande un medicament pentru autorizarea de punere pe piață, pe baza unui volum mai restrâns de date decât în mod obișnuit, cu condiția ca beneficiul punerii imediate la dispoziția pacienților să
depășească riscul inerent produc de absența pentru moment a datelor complete.

În vederea unei mai bune caracterizări a eficacității și siguranței medicamentului, compania are obligația să prezinte rezultatele unui studiu confirmator randomizat (de faza a III-a), de comparare a medicamentului Blenrep cu pomalidomidă, dexametazonă în doze mici, care constituie o opțiune standard de tratament pentru mielomul multiplu recurent și refractar.

Totodată, compania trebuie să prezinte și rezultatele finale ale studiului pivot de faza a II-a.

scrie un comentariu

2 Comentarii

Adaugă un comentariu