Primul medicament pentru o tulburare genetică rară, aprobat în UE

Primul medicament pentru o tulburare genetică rară, aprobat în UE
februarie 13 10:46 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 3 minut(e)

Grupul american Biogen a anunțat luni că medicamentul său pentru tratarea unei afecțiuni ereditare rare, care cauzează deteriorarea progresivă a sistemului nervos, a obținut aprobarea autorității europene de reglementare în domeniul sănătății pentru utilizarea la adulți și adolescenți cu vârsta de 16 ani și peste.

Este primul tratament aprobat în Uniunea Europeană (UE) pentru pacienții cu ataxie Friedreich, o boală neurodegenerativă moștenită, care cauzează deteriorarea progresivă a sistemului nervos.

Aprobarea Comisiei Europene s-a bazat pe un studiu aflat la jumătatea stadiului de dezvoltare, care a arătat că pacienții care au luat Skyclarys, ce conține substanța activă omaveloxolonă, au înregistrat o îmbunătățire a funcțiilor neurologice, cum ar fi vorbirea, înghițirea și statul în picioare, comparativ cu un placebo, potrivit unui comunicat al companiei americane.

Ataxia Friedreich este cea mai frecventă tulburare neurologică moștenită, care afectează coordonarea mișcărilor voluntare ale corpului. Persoanele care suferă de ataxie au dificultati în a-și controla și coordona mișcările musculare, ceea ce poate duce la instabilitate și dificultate în menținerea echilibrului.

Simptomele timpurii apar de obicei în copilărie și includ pierderea progresivă a coordonării, slăbiciune musculară și oboseală.

Pe măsură ce boala avansează, persoanele care trăiesc cu această afecțiune pot prezenta, de asemenea, deficiențe de vedere, pierderea auzului, probleme de vorbire și de înghițire, diabet, scolioză și afecțiuni cardiace grave.

Mulți pacienți folosesc ajutoare pentru mers și adesea au nevoie de un scaun cu rotile în termen de 10-20 de ani de la diagnosticare.

Complicațiile bolii contribuie la o speranță medie de viață de 37 de ani.

Medicamentul este primul tratament aprobat și în Statele Unite, de autoritățile de reglementare din domeniul medical, pentru această boală care afectează aproximativ unul din 50.000 de americani, potrivit datelor de la Institutele Naționale de Sănătate.

Producătorul american a obținut accesul la acest medicament după ce a achiziționat, pentru  6,5 miliarde de dolari, compania texană Reata Pharmaceuticals, prima mare achiziție sub conducerea directorului general Christopher Viehbacher, anul trecut, potrivit Reuters.

De când Viehbacher a preluat conducerea Biogen la sfârșitul anului 2022, producătorul de medicamente a redus numărul de locuri de muncă și a lansat o reevaluare a activității sale de biosimilare pentru a o readuce pe creștere.

Compania a pariat pe medicamentul său pentru boala Alzheimer, Leqembi (lecanemab-irmb), realizat în parteneriat cu producătorul japonez de medicamente, Eisai, medicamentul pentru depresia postpartum, Zurzuvae (zuranolonă), și Skyclarys (omaveloxolonă) pentru a impulsiona creșterea în a doua jumătate a acestui deceniu, pe măsură ce tratamentele mai vechi se confruntă cu o concurență sporită și cu pierderea brevetelor, comentează Reuters.

Biogen, cu sediul în Massachusetts, Statele Unite, care urmează să raporteze marți rezultatele finaciare din cel de-al patrulea trimestru, a avertizat că prognoza sa în privința profitului anual va fi trasă în jos de cheltuielile mai mari asociate cu achiziția Reata.