Medicina de precizie pentru cancerul pediatric cu risc ridicat, rezultate „extraordinare” în primul studiu la nivel mondial

Medicina de precizie pentru cancerul pediatric cu risc ridicat, rezultate „extraordinare” în primul studiu la nivel mondial
iunie 06 16:34 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 5 minut(e)

Un studiu în premieră mondială arată că medicina de precizie duce la rezultate semnificativ îmbunătățite în cazul copiilor cu cancer cu risc ridicat.

Într-o premieră medicală la nivel mondială, cercetătorii și clinicienii australieni au demonstrat că medicina de precizie – în care tratamentul este adaptat la cancerul fiecărui copil în parte – duce la rezultate semnificativ mai bune la pacienții cu cancer cu risc ridicat.

Într-un studiu publicat joi în revista internațională Nature Medicine, cercetătorii au constatat că medicina de precizie (denumită și medicină personalizată) s-a dovedit a fi superioară terapiei standard (neghidate), atât în ceea ce privește răspunsul clinic, cât și în ceea ce privește supraviețuirea.

Un procent uluitor de 55% dintre copiii care au primit tratamentul personalizat au obținut o remisiune completă sau parțială, sau au avut boala stabilizată timp de cel puțin 6 luni.

Având în vedere că acești copii aveau cancere foarte agresive care, în multe cazuri, nu au răspuns la terapia standard, aceste rezultate sunt „remarcabile și extraordinare”, au comentat specialiști în oncologie care au participat la studiu.

Copiii din studiu au fost observați în medie timp de 3 ani după ce au primit tratamentul personalizat.

Recomandările de tratament au fost oferite oncologilor care-i tratau după o analiză genetică detaliată a genelor conducătoare (driver) din tumori.

Această strategie a adaptat mai bine medicamentul la genele driver ale cancerului fiecărui copil, sugerând adesea medicamente care nu sunt utilizate în mod normal pentru tratarea acelui tip de cancer.

Rezultatele arată, pentru prima dată, că acest lucru a dus la o îmbunătățire a supraviețuirii fără progresie.

„Acestea sunt rezultate foarte îmbucurătoare care, în opinia noastră, au implicații importante pentru tratamentul copiilor cu cancer”, a declarat profesorul David Ziegler, președinte al studiilor clinice pentru Programul Zero Cancer Pediatric (ZERO) și autor principal al lucrării.

„Am demonstrat deja că medicina de precizie poate ajuta la identificarea unor noi opțiuni de tratament pentru mulți pacienți cu risc ridicat. Acum am demonstrat nu numai că poate micșora tumorile lor, dar și că poate duce la o îmbunătățire semnificativă a supraviețuirii pe termen lung pentru acești pacienți”, a adăugat el.

Pe o perioadă minimă de urmărire de 18 luni, studiul a inclus 384 de copii cu cancere cu risc ridicat (cu șanse foarte mici de vindecare) înscriși în programul ZERO, programul național de medicină de precizie din Australia pentru copiii bolnavi de cancer.

ZERO este condus în comun de Institutul de Cancer pentru Copii și Centrul pentru copiii cu cancer de la spitalul pediatric din Sydney, Randwick, și implică 9 centre de tratament al cancerului la copii din țară.

Acest studiu a implicat mai mult de 100 de oameni de știință și clinicieni care lucrează împreună în toate aceste 9 centre de tratare a cancerului la copii.

Pentru a determina impactul asupra supraviețuirii, cercetătorii au măsurat „supraviețuirea fără progresie”, adică perioada de timp în care un pacient trăiește fără ca boala sa (cancerul) să se agraveze.

Potrivit rezultatelor, copiii care au primit un tratament cu recomandare ZERO au avut o evoluție semnificativ mai bună decât cei care nu au primit acest tratament.

De fapt, supraviețuirea lor fără progresie la 2 ani a fost de peste două ori mai mare decât cea a copiilor care au primit un tratament standard (26% față de 12%) și de cinci ori mai mare decât cea a copiilor care au primit un tratament neorientat (un agent nou care nu a fost ales pe baza unor constatări moleculare).

Este important de remarcat faptul că, studiul a constatat că acei copii care au primit terapia ghidată la începutul cursului de tratament au avut o evoluție semnificativ mai bună decât cei care au primit-o după ce boala lor a progresat, ceea ce sugerează din că, și în acest caz, cu cât poate fi implementată mai repede o strategie de tratament personalizat, cu atât mai mari sunt șansele de a preveni recidiva și decesul.

Acest studiu în premieră mondială arată că medicina de precizie are potențialul de a schimba modelul de îngrijire a copiilor cu cancer, a spus prof. univ. Loretta Lau, oncolog pediatru la Centrul pentru copii bolnavi de cancer, și cercetător la Institutul de cancer pediatric, primul autor al cercetării.

„Studiul nostru oferă noi dovezi importante că răspunsul la terapia ghidată de precizie se traduce prin îmbunătățirea supraviețuirii”, a declarat prof. Lau

„Această lucrare oferă o oarecare speranță familiilor, acolo unde nu exista niciuna anterior, într-un nou model de tratament pentru cancerul pediatric cu risc ridicat, care schimbă practica clinică națională și internațională”, a precizat medicul australian.

„Am arătat că potrivirea unei terapii cu un pacient prin analiza moleculară a cancerului său și implementarea din timp a acestei terapii ghidate sunt esențiale pentru obținerea celor mai bune rezultate posibile”, a adăugat dr. Ziegler, oncolog pediatru la Centrul pentru copii bolnavi de cancer, și cercetător la Institutul australian de cancer pediatric.

Sprijinit de guvernul australian și de Fundația Minderoo și sponsorizat de Grupul de hematologie și oncologie pentru copii din Australia și Noua Zeelandă (ANZCHOG), primul studiu național de medicină de precizie, ZERO, a început în 2017, concentrându-se pe identificarea de noi opțiuni de tratament pentru copiii cu cancere cu risc ridicat.

Succesul acestui studiu clinic a dus la acordarea unei finanțări de aproape 67 de milioane de dolari din partea guvernului australian (55,8 milioane de dolari prin intermediul Fondului pentru viitorul cercetării medicale al Departamentului de Sănătate) și a Fundației Minderoo (12,2 milioane de dolari) în 2020 pentru a extinde programul și a-l face disponibil tuturor celor 1200 de australieni cu vârste cuprinse între 0 și 18 ani care sunt diagnosticați cu cancer – ceea ce a fost realizat în 2023.

Este pentru prima dată când medicina de precizie a fost pusă la dispoziția fiecărui copil diagnosticat cu cancer, nu doar în Australia, ci în orice țară din lume, a declarat ministrul sănătății din Australia, Mark Butler.