Primul tratament pentru o boală foarte rară, autorizat în SUA

Primul tratament pentru o boală foarte rară, autorizat în SUA
august 21 10:27 2023
Articol scris de:
Timp citire articol: 1 minut(e)

Boala Chaple este o afecțiune extrem de rară, care se transmite ereditar și este cauzată de mutații la nivelul genei CD55. Aceste mutații fac ca sistemul complementului să atace celulele sănătoase ale organismului uman, putând provoca probleme cardiovasculare sau gastrointestinale potențial fatale.  

La nivel mondial există în jur de 100 de pacienți cu boala Chaple, potrivit estimărilor actuale.

Compania farmaceutică Regeneron a anunțat că a primit autorizare de la Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA pentru medicamentul Veopoz (pozelimab-bbfg), pentru tratamentul pacienților adulți și pediatrici (cu vârsta de cel puțin 1 an) cu boala Chaple.

Medicamentul este un anticorp monoclonal care țintește o proteină implicată în activarea sistemului complementului, numită factor al complementului C5.

Autorizarea a fost decisă pe baza rezultatelor unui studiu clinic de fază 2/3 care a înrolat doar 10 pacienți, cu vârsta cuprinsă între 3 și 19 ani.

În timpul studiului, toți pacienții tratați cu pozelimab-bbfg au atins un nivel normal de albumină serică și de imunoglobulină G începând din săptămâna 12 și și-au menținut aceste niveluri până în săptămâna 72 de la debutul tratamentului.

 

  Citește mai multe despre:
  Categorii:
scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu