Sanofi intenţionează să lanseze, anul acesta, un medicament pentru hemofilia A, o tulburare ereditară de coagulare a sângelui.
Producătorul francez de medicamente Sanofi intenţionează să lanseze un medicament pentru hemofilia A, o tulburare rară de sânge, anul acesta, informează Reuters, care preia declaraţia directorului executiv al companiei, Paul Hudson, pe care acesta a făcut-o într-un interviu acordat, joi, unui canal de televiziune american.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a acceptat anul trecut cererea de punere pe piaţă a terapiei, care este dezvoltată în colaborare cu producătorul suedez de medicamente Sobi, şi este de aşteptat să decidă asupra statutului de aprobare până pe 28 februarie.
Hemofilia A, denumită şi deficitul de factor VIII (FVIII) sau hemofilia clasică, este o tulburare ereditară în care sângele nu se coagulează normal.
Disfunctţa genetică este determinată de absenţa sau deficitul factorului VIII, o proteină de coagulare. Deşi este transmisă genetic de la părinţi la copii, aproximativ o treime dintre cazuri sunt determinate de o mutaţie spontană - o modificare a unei gene.
Aproximativ 400 de bebeluşi se nasc cu această afecţiune în fiecare an, deşi numărul exact al persoanelor afectate nu este cunoscut, potrivit datelor Centrelor pentru Controlul şi Prevenirea Bolilor (CDC), din Statele Unite.
Potrivit CDC, incidenţa hemofiliei A este de aproximativ 1 la 5,000 de băieţi nou născuţi.
Hemofilia A este de patru ori mai frecventă decât hemofilia B, iar peste jumătate dintre pacienţii cu hemofilie A au o formă severă.
