Un medicament autorizat și în UE primește susținere în SUA pentru extinderea utilizării într-o afecțiune cardiacă rară
Grupul de experți externi ai Administrației americane pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a votat miercuri pentru extinderea utilizării unui medicament de reducere la tăcere a materialului genetic, în cazul tratării unei boli cardiace asociată cu o afecțiune rară care dăunează organelor.
Grupul de experți al FDA a votat cu 9 voturi la 3 că beneficiile medicamentului depășesc riscurile acestuia pentru tratarea pacienților cu un tip de boală a mușchiului cardiac, cardiomiopatia, cauzată de o amiloidoză ereditară mediată de transtiretină (hATTR), o afecțiune rară, care apare la persoanele care prezintă anomalii la nivelul genei TTR.
La pacienții cu amiloidoză hATTR, o proteină denumită transtiretină care este prezentă în sânge este anormală (defectuoasă) și se descompune cu ușurință.
Proteina astfel descompusă se acumulează în depozite de amiloid în țesuturi și organe din organism, inclusiv în jurul nervilor, influențând funcțiile normale ale acestora, și putând duce la pierderea sensibilității, probleme cardiace, afecțiuni oculare, renale și tiroidiene.
Experții s-au arătat preocupați cu privire la caracterul semnificativ al beneficiului medicamentului.
„Deși n-au fost semnalate riscuri majore, sunt semne ușoare pentru un beneficiu”, a declarat dr. Edward Kasper, unul dintre membrii grupului.
FDA, care de obicei urmează recomandările grupului său de experți, dar nu este obligată să facă acest lucru, este așteptată să ia o decizie finală cu privire la acest medicament până la 8 octombrie.
Consilierii din cadrul FDA evidențiaseră în documentele de informare publicate luni că efectele medicamentului în comparație cu placebo au fost „reduse, de o semnificație clinică îndoielnică și este posibil să nu fie detectabile de către pacienți”.
Medicamentul, dezvoltat de grupul biofarmaceutic american Alnylam Pharmaceuticals, utilizează un „ARN interferent mic” (siARN), un mecanism premiat cu Nobel, pentru a ținti și „reduce la tăcere” un material genetic specific și a bloca producția proteinei mortale.
Astfel, substanța activă din componența medicamentului Onpattro, patisiranul, este un siARN, o bucată foarte scurtă de material genetic sintetic care a fost conceput să se lege de materialul genetic al celulei cu rol în producția de transtiretină și să-l blocheze.
Acest lucru reduce producția de transtiretină anormală și formarea depozitelor de amiloid, diminuând simptomele asociate amiloidozei hATTR.
În 2018, patisiran a devenit primul tratament de acest tip autorizat în Statele Unite pentru tratarea leziunilor nervoase la pacienții adulți cu ATTR ereditară, fiind autorizat și în Uniunea Europeană pentru aceeași indicație.
Aproximativ 5.000 până la 7.000 de cazuri noi de cardiomiopatie legată de hATTR sunt identificate anual în Statele Unite, potrivit datelor guvernamentale ale Centrelor pentru Prevenirea și Controlul Bolilor (CDC).
Niciun comentariu!
Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.