Un medicament experimental pentru scleroza laterală amiotrofică moștenită a obținut rezultate pozitive într-un studiu clinic

Un medicament experimental pentru scleroza laterală amiotrofică moștenită a obținut rezultate pozitive într-un studiu clinic
iulie 13 13:40 2020 Timp citire articol: 3 minut(e)

Medicamentul experimental tofersen a obținut rezultate pozitive într-un studiu clinic de faza 1/2 la pacienții cu o formă rară de scleroză laterală amiotrofică moștenită, generată de mutații ale genei SOD1.

Studiul clinic a fost realizat la Școala de Medicină a Universității Washington din Saint Louis, Massachusetts General Hospital din Boston și la alte câteva spitale, fiind finanțat de compania farmaceutică Biogen, care a dezvoltat medicamentul.

Rezultatele studiului clinic au fost prezentate săptămâna trecută în publicația New England Journal of Medicine și permit lansarea unui studiu clinic de faza a III-a pentru a evalua siguranța și eficiența tofersen.

Scleroza laterală amiotrofică (SLA) moștenită este o formă rară a acestei boli, ce îi afectează pe circa 10% dintre pacienții cu SLA. La o cincime dintre pacienții cu SLA moștenită, boala este cauzată de o mutații la nivelul genei SOD1.

Aceste mutații au ca efect supraactivarea proteinei SOD1 – astfel că reducerea nivelului acestei proteine a fost considerată o opțiune prioritară de tratament.

Tofersen este un oligonucleotid antisens, o moleculă care interferează cu instrucțiunile genetice pentru producerea de proteine. Medicamentul a fost dezvoltat pentru a bloca producerea de proteine SOD1.

În prezent nu există niciun tratament aprobat pentru SLA, o boală care duce la deces în câțiva ani după diagnosticare, existând doar medicamente care încetinesc puțin progresia bolii.

“SLA este o boală devastatoare și incurabilă. Chiar dacă acest medicament experimental este destinat unei proporții reduse a pacienților cu SLA, aceeași abordare – blocarea producției unei proteine specifice ce cauzează boala – îi poate ajuta și pe pacienții cu alte forme ale bolii”, a afirmat Timothy M. Miller, profesor de neurologie la Universitatea Washington și autori investigator principal în cadrul studiului clinic, citat de sciencedaily.com.

Studiul clinic de faza 1/2 a demonstrat că medicamentul este sigur, rezultatele permițând trecerea la un studiu de faza a III-a.

Astfel, doza folosită în cadrul studiului clinic a redus markerii clinici ai bolii la pacienți și a oferit anumite semne că a încetinit progresia SLA. Totuși, studiul clinic nu a testat eficiența tratamentului, ci doar siguranța.

SLA distruge celulele nervoase care controlează mișcarea mâinilor, picioarelor și a mușchilor feței, iar în timp apare insuficiența respiratorie – prioncipala cauză de deces a pacienților cu această afecțiune. Un număr redus de pacienți supraviețuiesc mai mult de 5 ani după diagnostic.

REZULTATELE OBȚINUTE

În primele studii preclinice, realizate pe animale în laborator, medicamentul a avut ca efect creșterea speranței de viață și scăderea efectelor neuromusculare ale bolii.

În studiul clinic de faza 1/2 au fost înrolați 50 de pacienți cu SLA moștenită cu mutații ale genei SOD1.

În cadrul studiului clinic, pacienții au fost împărțiți aleatoriu în grupuri care au primit tofersen (doze de 20 mg, 40 mg, 60 mg sau 100 mg) sau placebo – prin injecție în fluidul din jurul măduvei spinării. Fiecare participant a primit cinci doze într-o perioadă de 12 săptămâni. Grupul cu tofersen a inclus de 3 ori mai mulți pacienți decât grupul cu placebo.

Rezultatele studiului arată că medicamentul a fost, în general, bine tolerat de pacienți, reacțiile adverse principale fiind dureri de cap și dureri la locul injecției. 5 pacienți care au primit tofersen și 2 din grupul placebo au înregistrat reacții adverse mai grave, iar 2 pacienți din grupul cu tofersen și unul din grupul placebo au murit.

Cercetătorii au observat că medicamentul tofersen a redus nivelul proteinei SOD1 din fluidul cerebrospinal cu rate cuprinse între 2% (în grupul care a primit cea mai mică doză de medicament) și 33% (în grupul cu doza cea mai mare).

Studiul clinic de faza a III-a, în care s-a început deja înrolarea pacienților, va evalua în ce măsură medicamentul crește durata de viață a pacienților și în ce măsură ajută la păstrarea capacității musculare.

scrie un comentariu

1 Comentariu

Adaugă un comentariu