La nivel mondial, aproximativ 8,4 milioane de persoane suferă de diabet zaharat de tip 1, o tulburare autoimună în care sistemul imunitar atacă şi distruge în mod eronat propriile celule beta pancreatice producătoare de insulină, care reglează nivelul de zahăr din sânge. Menţinerea acestor celule beta facilitează mult gestionarea bolii.
Potrivit primelor rezultate ale unui studiu clinic de fază III, medicamentul atenuează distrugerea celulelor beta, ajutând la conservarea unui procent de 10-40% a acestor celule pe care majoritatea oamenilor le mai au în momentul diagnosticării, dar care sunt şi ele apoi distruse.
Testele au arătat că, în cazul copiilor care au fost diagnosticaţi recent cu diabet zaharat de tip 1, aceştia au nevoie de mai puţină insulină suplimentară pentru a-şi menţine glicemia într-un interval sănătos dacă folosesc medicamentul de imunoterapie teplizumab.
Diabetul zaharatde tip 1 este foarte dificil de gestionat bine, în special la copii şi adolescenţi, în ciuda instrumentelor emergente care îi ajută pe pacienţi, cum ar fi noii analogi de insulină, pompele de insulină şi senzorii de glucoză continuă, spune dr. Stephen Gitelman, profesor emerit de diabetologie pediatrică la centrul de diabet al UCSF.
Dr. Gitleman conduce studiul PROTECT cu teplizumab, desfăşurat pe 61 de centre medicale în Statele Unite, Europa şi Canada.
Constatările, publicate miercuri, 18 octombrie, în revista New England Journal of Medicine - NEJM, oferă sprijin pentru extinderea tratamentului cu teplizumab dincolo de utilizarea sa aprobată în prezent pentru cei care prezintă riscul de a dezvolta diabet zaharat de tip 1, dar care nu sunt încă diagnosticaţi.
„Acesta este primul studiu de fază 3 de imunoterapie după diagnosticarea cu diabet de tip 1 care şi-a atins obiectivul principal - adică a avut succes - şi a arătat un beneficiu pentru o perioadă extinsă de timp - 18 luni", a declarat dr. Gitelman.
Studiile de fază 3 au rolul de a confirma constatările din studiile anterioare, de mai mică amploare, şi anume că un medicament este sigur şi eficient pentru utilizarea preconizată.
Imunoterapia urmăreşte să modifice răspunsul imunitar al unei persoane pentru a restabili un echilibru sănătos sau pentru a menţine sănătatea acesteia.
Este important de menţionat că acest studiu a fost realizat în timpul pandemiei Covid-19, iar pacienţii nu păreau a fi deveniţi mai sensibili la coronavirusul care provoacă boala şi nici nu au avut alte probleme în a se apăra de alte infecţii", a precizat dr. Gitelman.
Rezultatele iniţiale ale studiului
În cadrul studiului PROTECT, copiii cu vârste cuprinse între 8 şi 17 ani au fost repartizaţi aleatoriu, în termen de şase săptămâni de la diagnosticul diabetului zaharat de tip 1, pentru a primi teplizumab sau placebo.
Tratamentul, teplizumab intravenos, a fost administrat timp de 12 zile la începutul studiului şi apoi şase luni mai târziu.
Participanţii au fost randomizaţi 2:1 pentru a primi fie teplizumab, fie un placebo corespunzător.
Grupul de 217 pacienţi care a primit teplizumab a păstrat mai multe celule beta producătoare de insulină rămase şi a avut tendinţa să necesite doze mai mici de insulină suplimentară pentru a-şi menţine nivelul de glucoză într-un interval apropiat de normalitate, în comparaţie cu cei 111 copii care au primit placebo.
Mult mai mulţi dintre pacienţii trataţi cu teplizumab au experimentat o „remise clinică" - capacitatea de a obţine un control mai bun al glicemiei folosind mai puţină insulină suplimentară decât cei din grupul placebo, a precizat dr. Gitelman.
O remisie completă ar însemna că pacienţii nu ar mai avea nevoie deloc de insulină.
Actualul studiu PROTECT vine după decenii de muncă pentru a determina cum pot fi conservate celulele beta pancreatice la persoanele cu diabet de tip 1 nou-început.
Acesta este primul studiu de fază III care a funcţionat cu imunomodulare, a precizat medicul.
Echipa continuă să urmărească pacienţii PROTECT pentru a vedea cât timp durează efectele terapiei actuale şi pentru a studia dacă aceşti pacienţi, sau cei viitori, ar putea beneficia de perfuzii suplimentare de teplizumab la momente ulterioare.
De asemenea, se analizează dacă medicamentul ar putea fi şi mai eficient atunci când este utilizat în combinaţie cu alte medicamente care acţionează prin mecanisme complementare.
Potrivit dr. Gitelman, incidenţa diabetului de tip 1 este în creştere la copiii mai mici, iar în prezent echipa sa lansează un studiu pentru a evalua beneficiile medicamentului atunci când este administrat la copiii sub 8 ani cu risc de diabet zaharat de tip 1.
