Un medicament pentru fenilcetonurie, aproape de aprobare în UE

Un medicament pentru fenilcetonurie, aproape de aprobare în UE
martie 08 11:07 2019 Timp citire articol: 2 minut(e)

Medicamentul Palynziq (substanța activă pegvaliase), dezvoltat de compania americană BioMarin Pharmaceutical pentru pacienții cu vârsta de peste 16 ani care suferă de fenilcetonurie – o boală metabolică rară cu transmitere ereditară – este aproape de a fi aprobat pentru piața Uniunii Europene, după ce a primit aviz pozitiv din partea comisiei pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA).

Comisia a recomandat acordarea autorizației de punere pe piața UE, însă decizia finală de autorizare aparține Comisiei Europene.

Pacienților care suferă de fenilcetonurie le lipsește enzima care descompune fenilalanina, un aminoacid prezent în majoritatea alimentelor cu conținut de proteine.

Ca urmare, fenilalanina se poate acumula în sânge, provocând tulburări la nivelul creierului și sistemului nervos. Pacienții cu această boală pot prezenta tulburări neurologice și psihiatrice, inclusiv deficiențe de intelect, anxietate, depresie și disfuncție neurocognitivă, potrivit informațiilor prezentate de EMA.

Fenilcetonuria este considerată o afecțiune incurabilă, iar pacienții sunt obligați să urmeze toată viața o dietă strictă în ceea ce privește alimentele care conțin fenilalanină (precum carne, pește, ouă, nuci, leguminoase și porumb), astfel încât să reducă aportul de fenilalanină.

Cu toate acestea, majoritatea adulților și adolescenților cu fenilcetonurie nu respectă astfel de restricții alimentare, iar nivelurile de fenilalanină din sânge sunt prea mari.

În prezent, în sprijinul gestionării bolii mai există un singur tratament autorizat în Uniunea Europeană.

“Prin urmare, pacienții ar putea beneficia de opțiuni suplimentare de tratament pentru afecțiunea de care suferă, ceea ce le-ar putea influența semnificativ calitatea vieții”, potrivit EMA.

Medicamentul Palynziq este indicat pacienților cu niveluri excesive de fenilalanină în sânge (concentrații sanguine de fenilalanină > 600 micromoli/l), în ciuda administrării prealabile a opțiunilor terapeutice existente.

Noul medicament prezintă un nou mod de acțiune împotriva fenilcetonuriei, acesta conținând fenilalanină amonia-liază pegilată recombinantă, o enzimă care poate descompune fenilalanina, efectul anticipat al acesteia fiind oprirea acumulării de fenilalanină în organism și ameliorarea în acest fel a simptomelor bolii.

În cadrul studiilor clinice de faza a II-a efectuate, majoritatea pacienților tratați cu acest medicament au prezentat niveluri sanguine de fenilalanină ≤ 600 micromol/l după 18 luni de tratament.

Totodată, datele au mai arătat că, la tratament pe termen lung, simptomele psihiatrice și cognitive ale pacienților sau ameliorat.

Cele mai frecvente reacții adverse raportate au fost artralgia și reacțiile la locul administrării injecției, inclusiv eritem și erupție cutanată, despre care se consideră a fi în asociere cu reacțiile alergice observate la toți pacienții; majoritatea acestora au fost forme ușoare până la moderate de reacții de hipersensibilitate, formele acute apărând în cazul unui număr redus de pacienți (5,6%).

  Citește mai multe despre:
  Categorii:
scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu