Un medicament pentru o boală intestinală gravă își atinge obiectivul principal în testele clinice avansate

Un medicament pentru o boală intestinală gravă își atinge obiectivul principal în testele clinice avansate
martie 01 13:12 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 3 minut(e)

Sindromul de intestin scurt (SIS) este o afecțiune gravă și cronică în care capacitatea de absorbție pentru fluide și nutrienți este diminuată. Uneori pacienții sunt dependenți de suport de nutriție parenterală totală (NPT), respectiv de nutrienții care le sunt administrați zilnic prin perfuzii sau catetere, deoarece sistemul lor digestiv este defect.

Sindromul intestinului scurt apare de obicei din cauza unei rezecții extinse ale intestinului subțire, iar pacienții cu SIS care sunt dependenți în mod cronic de suport parenteral, denumit și SIS cu insuficiență intestinală (SIS-IF), se confruntă adesea cu un impact semnificativ asupra calității vieții și sunt expuși riscului de complicații grave, cum ar fi infecțiile.

Se estimează că aproximativ 18.000 de pacienți adulți care suferă de SIS-IF în Statele Unite, Europa și Japonia au o dependență cronică de suport de nutritie parenterală totala (NPT), ceea ce are un impact semnificativ asupra calității vieții și prezintă riscul unor complicații severe și infecții.

Cei care suferă de SIS-IF în forme foarte grave au nevoie de perfuzii de suport parenteral timp de până la 10 până la 15 ore pe zi.

SIS-IF este asociată cu complicații frecvente, morbiditate și mortalitate semnificative, reprezentând o povară economică ridicată și o calitate a vieții afectată.

Compania americană Ironwood Pharmaceuticals, considerată lider în domeniul sănătății gastro-intestinale, a anunțat joi că medicamentul său pentru boala intestinală care provoacă insuficiență intestinală a îndeplinit obiectivul principal al unui studiu în stadiu avansat.

Candidatul său de medicament pe bază de apraglutidă este testat în prezent la pacienții cu sindromul intestinului scurt, care sunt dependenți în mod cronic de nutrienții care le sunt administrați prin perfuzii sau catetere (NPT), deoarece sistemul lor digestiv este defect.

În cadrul studiului, la care au participat 164 de pacienți adulți, medicamentul a redus nevoia săptămânală de nutriție suplimentară cu 25,5% față de 12,5% în cazul pacienților cărora li s-a administrat un placebo.

Analiștii consideră această reducere drept „semnificativă” din punct de vedere comercial, având în vedere că medicii tind să definească succesul tratamentului în funcție de acest parametru, comentează Reuters.

Cu toate acestea, medicamentul nu a reușit să îndeplinească două obiective secundare de a ajuta un subset specific să obțină o zi de renunțare la alimentația suplimentară sau de a-i ajuta să obțină independența față de această formă de alimentație la 48 de săptămâni, din cauza unui răspuns ridicat la placebo.

Acest subgrup, care include doar pacienții care au un colon intact sau oarecum conservat, reprezintă aproximativ 20% până la 50% din populația cu sindromul intestinului scurt.

Specialiștii cred că răspunsul la placebo s-ar putea datora unei adaptări intestinale în care colonul rămas învață să absoarbă mai multe substanțe nutritive și lichide.

Apraglutida este un analog sintetic al GLP-2 (hormonul natural peptida 2 asemănătoare glucagonului), de nouă generație, cu acțiune îndelungată, în curs de dezvoltare pentru o serie de boli gastrointestinale rare în care GLP-2 poate juca un rol central în abordarea fiziopatologiei bolii, inclusiv sindromul intestinului scurt (SIS) și boala acută de grefă contra gazdă (aGVHD).

Compania a obținut acces la apraglutidă prin achiziția de 1,15 miliarde de dolari a dezvoltatorului de medicamente VectivBio, cu sediul în Elveția, în mai 2023.

Acum a anunțat că intenționează să solicite aprobarea Adminsitrației americane pentru Alimente și medicamente pe baza rezultatelor studiului.

Noul candidat de medicament are concurență din partea altor tratamente, unul dezvoltat de compania farmaceutică japoneză, Takeda Pharmaceutical, și autorizat de FDA în Statele Unite, în 2012, și de Zealand Pharma, din Danemarca, care a depus o cerere de introducere pe piață la autoritatea de reglementare în domeniul sănătății pentru medicamentul său glepaglutidă.

Candidatul de medicament cu administrare subcutanată a primit autorizarea pentru testare clinică în această indicație și în Uniunea Europeană.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu