Cercetătorii au descoperit că un medicament pentru Parkinson, un inhibitor DNL201 al genei LRRK2, care codifică o serin/treonin kinază cu regiuni bogate în leucină, nu a prezentat efecte secundare la participanţii voluntari dintr-un studiu clinic de fază 1.
Boala Parkinson este cauzată de distrugerea neuronilor din creier care produc dopamină, substanţă vitală pentru funcţia motorie.
Cercetările anterioare au sugerat că boala apare cel mai adesea din cauza factorilor de mediu la persoanele care au un risc genetic crescut.
De asemenea, cercetările anterioare au arătat că mutaţiile unei anumite gene conduc la supraproducţia de enzime LRRK2, ceea ce duce la inflamaţie şi apariţia altor probleme. În prezent, nu există terapii disponibile pentru a încetini progresia bolii Parkinson.
Unul dintre semnele distinctive ale bolii Parkinson îl reprezintă nivelurile ridicate ale enzimei LRRK2 care dăunează lizozomilor, structuri membranare responsabile pentru eliminarea toxinelor din celulele creierului. Acumularea de toxine duce la moartea celulelor. Cercetările pentru dezvoltarea unor medicamente care să oprească progresia bolii Parkinson s-au axat pe reducerea nivelului acestor enzime.
Cercetătorii au dezvoltat un nou medicament, pe care l-au numit DNL201. Medicamentul a fost testat iniţial în studii preclinice realizate pe animale, unde a redus în mod eficient nivelurile enzimelor LRRK2, dar a avut un efect secundar periculos la unele animale, creînd inflamaţie în plămâni şi rinichi.
Cecrcetătorii şi-au propus în noul studiu clinic să vadă dacă DNL201 este sigur pentru utilizare la om.
În studiul clinic, 150 de persoane au primit medicamentul timp de 28 de zile. Dintre aceştia, 122 au fost adulţi sănătoşi, iar 28 erau diagnosticaţi cu Parkinson.
Cercetătorii au descoperit că administrarea medicamentului a scăzut nivelul enzimelor LRRK2 şi nu a indicat semnele efectelor secundare observate la animale.
Rezultatele publicate în Science Translational Medicine sugerează că DNL201 este gata pentru următoarele studii clinice, care vor determina dacă medicamentul poate încetini progresia bolii Parkinson la om.
Studiul a fost realizat de o echipă extinsă de cercetători de la Denali Therapeutics, companie specializată în boli neurodegenerative, împreună cu specialişti din SUA şi Canada.
Studiul a fost susţinut şi de experţi de la Royal Veterinary College din Londra, într-un articol publicat în acelaşi număr din jurnalul Science Translational Medicine.
