Un medicament împotriva unor cancere ale sângelui, autorizat în SUA

Un medicament împotriva unor cancere ale sângelui, autorizat în SUA
iunie 09 09:32 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 3 minut(e)

Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a autorizat punerea pe piață în Statele Unite a unui inhibitor al telomerazei, primul din clasa sa, pentru tratamentul pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii ca urmare a sindroamelor mielodisplazice (SMD) cu risc scăzut.

Recenta aprobare a autorității americane de reglementare în domeniul sănătății permite ca medicamentul injectabil, Rytelo (imetelstat), să fie utilizat pentru tratamentul pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii ca urmare a sindroamelor mielodisplazice (SMD) cu risc scăzut până la intermediar-1, care necesită patru sau mai multe unități de globule roșii în decurs de opt săptămâni, care nu au răspuns, sau nu sunt eligibili pentru agenți de stimulare a eritropoiezei (ESA).

„Considerăm că pacienții eligibili cu SDM cu risc scăzut pot avea beneficii clinice semnificative, în special potențialul de a scăpa timp de peste 24 de săptămâni de povara transfuziilor de globule roșii și a anemiei simptomatice”, a declarat într-un comunicat dr. John A. Scarlett, președinte și director executiv al companiei biofarmaceutice americane Geron, care a dezvoltat tratamentul.

Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu în fază avansată, în care aproape 40% dintre pacienții tratați cu medicamentul au prezentat independență față de transfuzii timp de opt săptămâni, comparativ cu 15% dintre pacienții cu placebo.

SMD sunt un grup de cancere în care celulele sanguine din măduva osoasă nu se maturizează sau nu devin celule sanguine sănătoase, iar pacienții au nevoie de transfuzii de sânge frecvente pentru a-și gestiona anemia.

Compania, cu sediul în California, a declarat că a stabilit prețurile en-gros la 9.884 de dolari pentru flaconul de 188 mg, care va fi disponibil în canalele de distribuție americane până la sfârșitul lunii iunie, și la 2.471 de dolari pentru flaconul de 47 mg, acesta urmând să fie disponibil până în vară.

În martie, grupul de consilieri independenți ai FDA a votat în mod covârșitor în favoarea medicamentului, declarând că riscurile și toxicitățile asociate tratamentului par a fi gestionabile.

Consultanții FDA au semnalat anterior o rată ridicată a numărului scăzut de globule roșii la pacienții din cadrul studiului.

Cea mai mare victorie este absența unui avertisment de tip „cutie neagră” sau a unei cerințe privind programul de siguranță a medicamentului, comentează Reuters.

În Statele Unite, avertismentul în chenar negru apare pe ambalajele medicamentelor eliberate pe prescripţie, care ar putea produce reacţii adverse grave. El semnalează faptul că, potrivit studiilor clinice, medicamentul are un risc semnificativ de reacţii adverse grave sau chiar letale. FDA poate solicita companiilor farmaceutice plasarea unui asemenea avertisment pe ambalaj/prospect sau în literatura de specialitate.

Medicamentul recent autorizat urmează să concureze pe piața americană cu un tratament de la Bristol Myers Squibb, Reblozyl (luspatercept), care a primit anul trecut undă verde de la FDA pentru extinderea utilizării pentru aceeași indicație de boală, și este autorizat din 2020 și în Uniunea Europeană.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu