Un nou medicament pentru miastenia gravis, o boală autoimună, a fost autorizat de Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) din Statele Unite. Medicamentul autorizat este Zilbrysq (zilucoplan) și a fost dezvoltat de compania farmaceutică UCB Pharma. Noul medicament ar putea fi disponibil în curând și în Uniunea Europeană, după ce experții Agenției Europene a Medicamentului (EMA) au recomandat, în luna septembrie, autorizarea tratamentului.
FDA a autorizat medicamentul pentru tratamentul pacienților adulți cu miastenia gravis forma generalizată, cu anticorpi pozitivi anti-receptor de acetilcolină (AChR), potrivit unui comunicat al companiei farmaceutice.
Decizia de autorizare a medicamentului s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, denumit RAISE, în care pacienții cu miastenia gravis cu AChR au fost împărțiți în două grupuri: unul în care pacienții au primit câte o doză de 0,3 mg/kg (prin injecție subcutanată) de Zilbrysq timp de 12 săptămâni, iar al doilea în care pacienții au primit placebo.
Rezultatele studiului au arătat că administrarea Zilbrysq a oferit beneficii rapide, consecvente și semnificative din punct de vedere statistic în săptămâna 12. Cele mai comune reacții adverse au fost durere la locul injecției, infecție în tractul respirator superior și diaree.
„Pentru pacienții cu miastenia gravis forma generalizată, natura imprevizibilă a severității și frecvenței simptomelor poate fi debilitantă și poate avea un impact substanțial asupra multor aspecte ale vieții de zi cu zi. Pe lângă slăbiciunea musculară, persoanele care trăiesc cu această afecțiune se confruntă cu oboseală, care le afectează calitatea generală a vieții”, a spus James F. Howard, profesor de boli neuromusculare și neurologie la Universitatea din Carolina de Nord, investigator principal în studiul RAISE.
În Uniunea Europeană, medicamentul Zilbrysq a primit opinie pozitivă în vederea autorizării la reuniunea Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA din luna septembrie 2023. Decizia de autorizare ar putea fi emisă de Comisia Europeană în această toamnă.
Miastenia gravis este o boală autoimună care afectează cel mai frecvent mușchii ce controlează mișcarea ochilor, expresia facială, mișcarea brațelor, a mâinilor și a picioarelor. De această afecțiune suferă circa una din 10.000 de persoane, pacienții putând avea dificultăți la respirație, înghițire, masticație și vorbire.
Niciun comentariu!
Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.