O terapie experimentală cu anticorpi pentru scleroza multiplă poate reduce apariţia simptomelor la jumătate, faţă de tratamentul standard, a descoperit un nou studiu clinic.
Conform unui studiu clinic, medicamentul, ublituximab, depăşeşte performanţele unui medicament standard cu administrare orală pentru scelroza multiplă (SM) în reducerea recurenţei simptomelor la pacienţi. Conform autorilor, medicamentul s-a dovedit mai bun în prevenirea leziunilor în zonele inflamatorii din creier.
Ublituximab nu este încă aprobat pentru tratarea sclerozei multiple. Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente analizează datele studiului şi se aşteaptă să ia o decizie până la sfârşitul anului, a anunţat producătorul de medicamente TG Therapeutics.
Dacă este aprobat, ublituximab va fi cel mai recent dintr-un grup mai nou de terapii cu anticorpi monoclonali anti-CD20, anticorpi proiectaţi în laborator care vizează celulele specifice ale sistemului imunitar care conduc procesul sclerozei multiple.
Noile descoperiri oferă mai multe dovezi că această abordare a bolii aduce beneficii pacienţilor, spun specialiştii.
Scleroza multiplă este o afecţiune neurologică care apare de obicei între 20 şi 40 de ani. Este cauzată de atacul sistemului imunitar, îndreptat greşit asupra propriului organism, respectiv asupra mielinei, învelişul protector din jurul fibrelor nervoase din coloana vertebrală şi creier. În funcţie de locul în care se produce deteriorarea mielinei, simptomele includ probleme de vedere, slăbiciune musculară, amorţeală şi dificultăţi de echilibru şi coordonare.
Majoritatea persoanelor cu scleroză multiplă au forma recidivantă-remisiva, în care simptomele se acutizează pentru o perioadă, apoi se diminuează. În timp, boala progresează constant.
Celulele sistemului imunitar numite celule B par să joace un rol deosebit de important în stimularea bolii. În ultimii ani s-au dezvoltat medicamente pe bază de anticorpi monoclonali care elimină celulele B din sânge.
Printre acestea, medicamentul ocrelizumab (Ocrevus), a fost aprobat în Statele Unite în 2017, iar ofatumumab (Kesimpta), în 2020.Ambii anticorpi elimină celulele B din sânge prin ţintirea unei proteine de pe aceste celule, numită CD20.
Medicamentul ublituximab are aceeaşi ţintă, dar este conceput să fie mai puternic în uciderea celulelor B, a declarat dr. Lawrence Steinman, cercetător principal al noului studiu şi profesor de neurologie la universitatea Stanford. Cercetarea nu a comparat ublituximab cu niciun anticorp anti-CD20 existent, a subliniat profesorul aşa că, în acest moment, nu se ştie dacă este mai mult sau mai puţin eficient, dar un avantaj potenţial al noului anticorp este faptul că poate fi administrat rapid.
Atât ocrevus, cât şi ublituximab necesită ca pacienţii să meargă la o unitate medicală pentru perfuzii la fiecare şase luni. Dar o perfuzie cu ocrevus durează aproximativ trei ore, în timp ce ublituximabul poate fi administrat într-o oră. Pe de altă parte, medicamentul kesimpta evită cu totul perfuziile, şi poate fi administrat acasă, o dată pe lună, cu ajutorul unei auto-injecţii.
Descoperirile, publicate săptămâna trecută, în New England Journal of Medicine, se bazează pe rezultatele a mai mult de 1.000 de pacienţi cu scleroză multiplă, în majoritate cu forma recidivant-remisivă. Un procent mic dintre aceştia a avut scleroză multiplă secundar progresivă, o a doua fază a bolii care urmează după anii în care boala este recidivant-remisivă.
Aproximativ jumătate dintre pacienţi au fost repartizaţi aleatoriu pentru perfuzii cu ublituximab, în timp ce cealaltă jumătate a luat medicamentul oral Aubagio (teriflunomidă). Pe parcursul a 96 de săptămâni, pacienţii cu ublituximab au avut o probabilitate mai mare de a vedea o scădere în intensitatea simptomelor, cu o rată medie anuală de puţin sub 0,1, faţă de aproape 0,2 în rândul pacienţilor cu Aubagio. Şi la scanările RMN, aceştia au avut mai puţine zone cu inflamaţie în creier.
Celulele B sunt responsabile pentru producerea de anticorpi care luptă împotriva infecţiilor. Astfel, principala problemă de siguranţă legată de eliminarea celulelor B din sânge este aceea că poate lăsa oamenii mai vulnerabili la infecţii.
În acest studiu, 5% dintre pacienţii care au luat ublituximab au dezvoltat o infecţie gravă, inclusiv pneumonie, faţă de 3% dintre pacienţii cu Aubagio.
Există multe medicamente aprobate pentru tratarea sclerozei multiple. Unele studii recente arată că pacienţii se descurcă mai bine pe termen lung atunci când primesc medicamente „de înaltă eficacitate”, care includ anticorpi anti-CD20, faţă de medicamentele existente, cu efecte mai moderate, au mai precizat autorii recentului studiu, care consideră că este mai bine să se înceapă un tratament din timp, dacă este vorba de unul de înaltă eficacitate.
„Filozofia mea este, dacă asigurarea (de sănătate) acoperă tratamentul, doboară boala puternic, din prima”, a comentat profesorul Steinman, aducând în discuţie problema reală a costurilor.
Anticorpii monoclonali CD20 sunt scumpi, preţul actual de listă pentru ocrevus este de aproximativ 68.000 de dolari pe an, potrivit producătorului de medicamente Genentech. Şi adesea, deciziile privind alegerea medicamentelor depind de planul de asigurare al pacientului.
