Un tratament oral pentru tulburări grave de sânge își atinge obiectivele în testele clinice

Un tratament oral pentru tulburări grave de sânge își atinge obiectivele în testele clinice
ianuarie 03 16:08 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 2 minut(e)

Producătorul farmaceutic american, Agios Pharmaceuticals, specializat în terapii pentru bolile definite genetic, cu un accent pe ezvoltarea de terapii pentru anemiile hemolitice, a declarat miercuri că un medicament al său a ajutat la creșterea nivelului de hemoglobină la pacienții cu o tulburare ereditară a sângelui în cadrul unui studiu în fază avansată.

Compania farma americană, un lider în domeniul metabolismului celular și al terapiilor de pionierat pentru boli rare, a anunțat într-un comunicat că, medicamentul său cu administrare orală, mitapivat, a îndeplinit obiectivul principal al unui studiu de fază 3 (ENERGIZE), arătând o creștere semnificativă din punct de vedere statistic a răspunsului la nivelul hemoglobinei în comparație cu placebo la pacienții care sufereau de alfa- sau beta-talasemie și nu erau dependenți de transfuzii.

Talasemia este o tulburare ereditară a sângelui în care organismul produce niveluri de hemoglobină mai mici decât cele normale. Tratamentele sale includ transfuzii regulate de sânge și transplant de celule stem.

Medicamentul și-a atins, de asemenea, ambele obiective secundare în cadrul studiului cu 194 de pacienți, inclusiv o îmbunătățire a scorurilor care măsoară oboseala la pacienți.

Dintre numărul de pacienți înrolați în studiu, 130 au fost repartizați aleatoriu la mitapivat 100 mg de două ori pe zi (BID) și 64 au fost repartizați aleatoriu la placebo.

Potrivit rezultatelor, 42,3% dintre pacienții din brațul mitapivat au obținut un răspuns la nivelul hemoglobinei, comparativ cu 1,6% dintre pacienții din brațul placebo.

Tratamentele aprobate în Statele Unite pentru beta-talasemie includ terapia genetică Zynteglo de la bluebird bio. în timp ce Reblozyl de la Bristol Myers Squibb (BMS) este aprobat pentru tratarea anemiei.

Mitapivat a fost aprobat de Administrația americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) și de către Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) în 2022 și este vândut sub marca Pyrukynd pentru tratamentul unui tip de anemie hemolitică cauzată de deficiența unei enzime numite piruvat kinază.

Compania farma americană testează medicamentul și la pacienții cu talasemie care sunt dependenți de transfuzii, precum și la cei cu anemie falciformă (siclemie sau boala cu celule în seceră).

Talasemia afectează în Statele Unite aproximativ 4,4 din 10.000 de nou-născuți vii, tipul alfa apărând cel mai des la persoanele de origine africană și din Asia de Sud-Est, iar tipul beta apare mai frecvent la persoanele de origine mediteraneană, africană și din Asia de Sud-Est, potrivit unui document publicat pe site-ul Academiei Americane a Medicilor de Familie.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu