Un tratament experimental pentru o boală pulmonară rară își atinge obiectivele în testele clinice avansate

Un tratament experimental pentru o boală pulmonară rară își atinge obiectivele în testele clinice avansate
iunie 27 09:55 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 1 minut(e)

O terapie experimentală și-a atins obiectivul principal în cadrul unui studiu în stadiu avansat, îmbunătățind o măsură a funcției pulmonare la pacienții cu o boală rară care provoacă dificultăți de respirație.

Terapia este în curs de dezvoltare pentru a trata pacienții cu proteinoză alveolară pulmonară autoimună (aPAP), care poate duce la dificultăți de respirație, poate provoca fibroză la nivelul plămânilor și poate duce chiar la necesitatea unui transplant pulmonar.

Se estimează că boala afectează mai puțin de 5.000 de persoane în Statele Unite, conform datelor guvernamentale ale centrelor pentru Prevenirea și Controlul Bolilor (CDC).

Terapia prin inhalare, molgramostim, a contribuit la îmbunătățirea unei măsuri a capacității pulmonare care urmărește capacitatea plămânilor de a transfera gazul din aerul inhalat către celulele roșii din sângele capilarelor din plămâni, comparativ cu un placebo.

Medicamentul este o formă inhalată de factor de stimulare a coloniilor de granulocite-macrofage umane recombinante (GM-CSF).

Acesta a fost bine tolerat și frecvența evenimentelor adverse a fost în general similară între grupurile de tratament, a declarat într-un comunicat dezvoltatorul medicamentului, Savara, o companie biofarmaceutică americană axată pe boli respiratorii rare, care intenționează să depună o cerere de introducere pe piață  pentru această terapie în prima jumătate a anului 2025.

Terapia experimentală a primit desemnarea de medicament orfan, fast track și terapie breakthrough din partea Administrației Americane pentru Alimente și Medicamente (FDA) și desemnarea de medicament orfan din partea Agenției Europene a Medicamentului pentru tratamentul aPAP.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu