Unul din subiectele dezbătute în cadrul dezbaterii ,,Rare Disease360”, organizată de redacţia 360medical.ro, un eveniment online din seria conferinţelor 360 APT, Acces, politici şi terapii a fost cel legat de administrarea medicamentelor off-label. Conf. univ. dr. Carolina Negrei, membru în Consiliul Ştiinţific al ANMDMR, prezentă la eveniment, a făcut o actualizare a datelor privind solicitările pentru compensările la medicamente, dar şi precizări privind prescrierea off-label.
În perioada iulie-decembrie 2022, la ANMDMR au fost evaluate 15 astfel de dosare, 5 dintre ele cu decizie de includere necondiţionată, 7 cu decizie de includere condiţionată, 3 au fost cu decizie de neincludere. ,,Pentru perioada ianuarie-februarie 2023 au fost evaluate 7, 4 cu decizie de includere condiţionată, 3 cu decizie de includere necondiţionată”, a declarat conf. univ. dr. Carolina Negrei.
Reprezentanta ANMDMR a precizat unde se pot găsi date despre studiile clinic la nivel european.
,,Ştim foarte bine în ceea ce priveşte studiile clinice, că există site-ul European Clinical Trials Register, este un site destinat publicului larg, în care în funcţie de patologie putem selecta studiile, unde în funcţie de studiu se indică şi ţara în care se desfăşoară acesta. Iar în cazul în care este identificat un studiu, fie de către pacient, fie de către medicul curant al acestuia, care să fie în acord cu patologia pacientului, se pot trimite solicitări către ANMDM, astfel încât aceste solicitări să fie ulterior transmise sponsorului spre o posibilă solicitare de includere, cu menţiunea de reţinut că fiecare pacient este supus unor criterii de selecţie, criterii de selecţie care fac parte din studiu şi sunt absolut obligatorii. Pe siteul ANMDMR, la rubrica Medicamente de uz uman, studii clinice, informaţii de interes pentru pacienţi, avem o listă cu studiile clinice autorizate în România la nivelul anului 2022”, a informat conf. univ. dr. Carolina Negrei, Membru în Consiliul Ştiinţific al ANMDMR.
În România prescrierea off-label nu este nici interzisă, dar nici reglementată, în condiţiile în care nu există tratatemente pentru 95% din bolile rare şi nu de puţine ori pacienţii cu aceste boli au nevoie de utilizarea unor medicamente în afara indicaţiilor autorizate.
,,Medicamentele orfane atunci când vorbim despre bolile rare, sunt utilizate atât în diagnostic dar şi în prevenirea, respectiv în tratament. Legislaţia acestora este bine definită, şi anume prin intermediul procedurilor centralizate vor fi autorizate, Iar în ceea ce priveşte cercetarea, când discutăm despre noi medicamente destinate bolilor rare, vorbim la nivel european despre instituirea de stimulente. Şi nu doar când vorbim despre cercetare şi când vorbim despre dezvoltare şi comercializarea acestora. Doar 6% dintre pacienţi ajung să beneficieze de tratament, există mulţi pacienţi care au nevoie de utilizarea unor medicamente în afara indicaţiilor autorizate. Ştim că această utilizare este cunoscută ca administrare off label.
Din păcate, Agenţia nu poate iniţia autorizarea cu de la sine putere pentru o nouă indicaţie, iniţiativa în acest sens trebuie să aparţină companiei farmaceutice, deţinătorului care pune pe piaţă medicamentul respective, şi care trebuie să solicite autorizarea unei noi indicaţii sau unei noi concentraţii. În acest sens sunt necesare depunerea rezultatelor din studiile clinice, respectiv toate datele necesare pentru autorizarea unei astfel de indicaţii.
La nivel de Minister al Sănătăţii există o comisie, din această comisie face parte şi un reprezentant al Agenţiei Naţionale a Medicamentului. În această perioadă există o dezbatere pe partea legislativă, care din păcate la nivel european nu este una uniformă. Vorbim despre o legislaţie care depinde de fiecare stat în parte, iar discuţiile sunt tocmai pe baza acestei legislaţii. Când vine vorba de prescrierea unui anumit medicament, medicul are toată competenţa necesară, în funcţie de specialitatea respectivă, pentru a putea administra ce medicaţie consideră a fi necesară pacientului. La acest moment, din păcate vorbim despre studierea legislaţiei pentru fiecare stat în parte, astfel încât să se poată ajunge la un consens”, a spus conf. univ. dr. Carolina Negrei.
Aproximativ 36 de milioane de persoane din Uniunea Europeană trăiesc cu o boală rară, la nivel mondial fiind peste 300 de milioane de oameni cu astfel de patologii.
