Comisia Europeană a aprobat extinderea indicaţiei terapeutice a medicamentului Orkambi, dezvoltat de grupul farmaceutic american Vertex Pharmaceuticals, pentru copiii cu vârsta cuprinsă între doi şi cinci ani cu fibroză chistică cu mutaţia F508del din Uniunea Europeană.
Orkambi conţine substanţele active lumacaftor şi ivacaftor.
Medicamentul era deja aprobat în UE pentru tratamentul fibrozei chistice la pacienţi în vârstă de 6 ani şi peste, potrivit datelor disponibile pe site-ul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA).
Extinderea indicaţiei terapeutice a fost aprobată în baza unui studiu clinic de faza a III-a realizat de compania producătoare.
Studiul a arătat că medicamentul este bine tolerat timp de 24 de săptămâni de către copiii cu vârste mai mici, rezultatele fiind similare cu cele obţinute în cazul copiilor cu vârsta de cel puţin 6 ani.
Fibroza chistică este o boală ereditară care are efecte severe asupra plămânilor şi sistemului digestiv. Aceasta afectează celulele care produc mucus şi sucuri digestive.
Potrivit estimărilor actuale, circa 75.000 de pacienţi din Europa, America de Nord şi Australia au această afecţiune.
În fibroza chistică, secreţiile devin dense şi produc blocaje. Acumularea de secreţii dense şi lipicioase în plămâni cauzează inflamaţie şi infecţie de lungă durată.
La nivelul intestinelor, blocarea canalelor pancreasului încetineşte digestia alimentelor şi determină o creştere deficitară.
Orkambi se utilizează la pacienţi care au o mutaţie genetică numită mutaţie F508del. Această mutaţie afectează gena responsabilă pentru producerea unei proteine numite reglatorul conductanţei transmembranare în fibroza chistică (CFTR), care este implicată în reglarea producţiei de mucus şi de sucuri digestive.
Orkambi se utilizează la pacienţii care au moştenit mutaţia de la ambii părinţi, deci au mutaţia în ambele copii ale genei CFTR, potrivit datelor EMA.
