Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat, la ultima şedinţă din luna aprilie, acordarea unei autorizaţii condiţionate de punere pe piaţa Uniunii Europene pentru medicamentul Duvyzat (givinostat), pentru tratamentul pacienţilor cu distrofie musculară Duchenne (DMD). Medicamentul este o suspensie orală care trebuie administrată concomitent cu tratamentul cu corticosteroizi la pacienţii cu vârsta de cel puţin şase ani.
DMD este o boală genetică rară cauzată de lipsa de distrofină, o proteină care ajută la întărirea fibrelor musculare şi la protejarea acestora de leziuni pe măsură ce muşchii se contractă.
Aceasta determină slăbirea progresivă a muşchilor şi pierderea funcţiei acestora şi este în cele din urmă letală. Acest proces este agravat de creşterea nivelului de histon deacetilaze (HDAC), o clasă de proteine.
Decizia pozitivă a CHMP se bazează pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, denumit EPIDYS (multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo).
Studiul a inclus 179 de băieţi care se puteau deplasa (ambulanţi), cu vârsta de cel puţin şase ani, care au primit fie Duvyzat de două ori pe zi, fie placebo, în plus faţă de tratamentul cu corticosteroizi.
Studiul şi-a atins obiectivul principal, demonstrând o diferenţă semnificativă statistic şi clinic între cele două grupuri.
Medicamentul ajută la reglarea unui grup de enzime responsabile de deteriorarea muşchilor la pacienţii cu DMD.
Pentru a confirma eficacitatea medicamentului, EMA a solicitat companiei care l-a dezvoltat (Italfarmaco, Italia) să efectueze un studiu post-autorizare privind eficacitatea şi siguranţa, bazat pe date dintr-un registru de pacienţi cu copii cu DMD de şase ani şi peste trataţi cu givinostat.
Medicamentul a fost autorizat în Statele Unite în martie 2024.
