Compania farma americană, PTC Therapeutics, axată pe dezvoltarea medicamentelor cu molecule mici administrate oral şi a terapiei genice care reglează expresia genelor prin ţintirea mecanismelor de control post-transcripţional în bolile orfane, a anunţat joi că grupul consultativ al autorităţii europene de reglementare în domeniul sănătăţii a reafirmat un aviz negativ pentru reînnoirea autorizării condiţionate a medicamentului său utilizat în tratarea unei afecţiuni musculare progresive moştenite.
Medicamentul Translarna, ce conţine substanţa activă ataluren, primise aprobare condiţionată în Uniunea Europeană în 2014 pentru tratarea în ambulatoriu a copiilor cu vârsta de cinci ani şi mai mult cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care exprimă o mutaţie non-sens ce încheie prematur traducerea unei gene într-o proteină.
Opinia negativă emisă de comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) va duce la retragerea medicamentului în Europa, a declarat compania americană.
Comisia Europeană va ratifica opinia şi va retrage medicamentul de pe piaţă în termen de 67 de zile, a precizat producătorul american de medicamente.
„Vestea este nefericită, întrucât ataluren este în prezent singura terapie aprobată pentru tratamentul pacienţilor cu DMD cu mutaţii non-sens în Uniunea Europeană", au declarat unii analişti, potrivit Reuters.
CHMP a emis un aviz negativ în septembrie cu privire la reînnoirea şi conversia autorizaţiei condiţionate în autorizaţie completă de introducere pe piaţă a medicamentului.
Autorizaţia condiţionată de introducere pe piaţă a unui tratament permite comercializarea medicamentelor concepute pentru tratarea bolilor care pun în pericol viaţa şi care au puţine sau deloc opţiuni de tratament, chiar dacă nu sunt încă disponibile date clinice complete.
Ataluren este conceput pentru a stimula producţia unei proteine numite distrofină, a cărei absenţă cauzează slăbirea muşchilor la pacienţii cu DMD.
Boala neuromusculară afectează aproximativ unul din 3.500 de naşteri de sex masculin la nivel mondial, potrivit Organizaţiei Naţionale pentru Afecţiuni Rare.
