Un pas înainte în tratamentul tulburărilor de coagulare. O soluţie nouă şi mai puţin frecventă ca administrare ar putea schimba radical perspectiva terapeutică pentru pacienţi şi practicieni.
Hemofilia este cauzată de un defect genetic care afectează producţia proteinelor implicate în coagulare, ceea ce duce la sângerări spontane şi severe în urma leziunilor sau a intervenţiilor chirurgicale.
Hemofilia A este cauzată de lipsa factorului VIII de coagulare, în timp ce hemofilia B se datorează deficitului de factor IX. Hemofilia A este de patru ori mai frecventa decat hemofilia B, potrivit datelor. Hemofilia B (deficienţa factorului IX) apare la aproximativ 1 din 20.000-34.000 de nou-născuţi de sex masculin.
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat o nouă terapie pentru pacienţii cu hemofilie A sau B, cu sau fără inhibitori. Tratamentul subcutanat se administrează o dată la două luni şi este indicat persoanelor cu vârsta de peste 12 ani. Medicamentul acţionează prin reducerea nivelului de antitrombină, o proteină care întârzie procesul de coagulare a sângelui.
Tratamentul pentru hemofilie dezvoltată de compania franceză Sanofi, marchează introducerea unui nou tip de terapie care se administrează o dată la două luni pacienţilor cu această tulburare rară de coagulare a sângelui, a anunţat agenţia vineri.
În studiile clinice, noul tratament a redus rata anualizată a episoadelor hemoragice cu 90% în comparaţie cu grupurile de control, demonstrând o îmbunătăţire semnificativă faţă de strategiile terapeutice administrate în funcţie de necesitate.
Terapia subcutanată dezvoltată de Sanofi, administrată sub piele, contribuie la prevenirea episoadelor hemoragice şi reduce nivelul antitrombinei, o proteină care încetineşte coagularea, pentru pacienţii cu hemofilie cu vârsta de 12 ani sau mai mult.
Tratamentul, un ARN mic de interferenţă, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Qfitlia (fitusiran), va fi disponibil începând cu luna aprilie, la un preţ anual de listă de aproximativ 642.000 de dolari pentru majoritatea pacienţilor, a declarat pentru Reuters Brian Foard, directorul diviziei de îngrijire specializată de la Sanofi.
Acest tratament, o premieră în clasa sa, se administrează o dată la două luni persoanelor cu hemofilie A sau B, cu sau fără inhibitori, în contrast cu alte opţiuni, cum ar fi injecţia săptămânală Hympavzi de la Pfizer sau tratamentul zilnic Alhemo (concizumab-mtci) de la Novo Nordisk.
Evaluarea impactului clinic şi a potenţialului terapeutic pe termen lung este în curs.
Timp de decenii, piaţa tratamentelor pentru hemofilie a fost dominată de terapiile de substituţie cu factori de coagulare. Recent însă, terapiile genice, cum ar fi Hemgenix de la compania biofarmaceutică CSL şi Roctavian de la BioMarin Pharmaceutical, au fost aprobate ca alternative în Statele Unite.
Potrivit Centrelor pentru Controlul şi Prevenirea Bolilor din SUA (CDC), se estimează că aproximativ 33.000 de bărbaţi trăiesc cu hemofilie în Statele Unite.
