Prima terapie cu celule T pentru un cancer avansat de piele a primit aprobare prin procedură accelerată în Statele Unite, din partea Administraţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA). Autorizarea pentru prima terapie celulară care vizează o tumoră solidă permite utilizarea la pacienţii care au fost trataţi anterior cu alte terapii, dar cancerul lor s-a răspândit în alte părţi ale corpului şi nu poate fi îndepărtat prin intervenţie chirurgicală.
Startup-ul biofarmaceutic american cu sediul în California, Iovance Biotherapeutics, a anunţat vineri, într-un comunicat, că FDA a acordat o aprobare accelerată pentru terapia sa celulară pentru pacienţii adulţi cu melanom avansat, fiind primul tratament de acest tip aprobat pentru cea mai mortală formă de cancer de piele.
Terapia Lifileucel, care va fi pusă pe piaţa din Statele Unite sub denumirea comercială de Amtagvi, este fabricată folosind un proces brevetat pentru a colecta şi extinde celulele T unice ale unui pacient dintr-o porţiune din tumora sa.
Terapia autologă - în care donatorul de celule şi destinatarul este acelaşi - se administrează o singură dată intravenos (IV) şi returnează miliarde de celule T ale pacientului înapoi în organism pentru a lupta împotriva cancerului lor.
Este prima terapie cu celule T pentru un cancer cu tumori solide şi prima opţiune de tratament pentru pacienţii cu melanom avansat care au fost trataţi anterior cu inhibitori ai punctului de control imunitar (anti-PD-1) şi terapii ţintite.
Imunoterapia este derivată din tumori, respectiv din propriile celule albe din sânge ale pacientului care luptă împotriva bolii, cunoscute sub numele de celule T, un tip specific numit limfocite care infiltrează tumorile (TIL).
Mecanismul propus pentru acest tratament oferă o nouă abordare de terapie celulară care implementează celule T specifice pacientului, care recunosc şi luptă împotriva cancerului.
Atunci când este detectat cancerul, sistemul imunitar creează celule TIL pentru a localiza, ataca şi distruge cancerul.
Celulele TIL recunosc markerii tumorali distinctivi de pe suprafaţa celulară a cancerului fiecărei persoane.
Atunci când cancerul se dezvoltă şi prevalează, celulele TIL naturale ale organismului nu mai pot îndeplini funcţia prevăzută pentru a lupta împotriva cancerului.
Terapia va fi vândută în Statele Unite la un preţ de listă de 515.000 de dolari per pacient, a declarat pentru Reuters directorul general interimar Frederick Vogt.
Aprobarea accelerată se bazează pe datele de siguranţă şi eficacitate obţinute în urma unui studiu global efectuat pe 73 de pacienţi.
Datele studiului au arătat că rata de răspuns obiectiv, o măsură a eficienţei tratamentului, la pacienţii trataţi cu această terapie administrată IV în doza recomandată, a fost de 31,5%.
Terapia va necesita studii de confirmare pentru a primi aprobarea completă FDA.
„Piaţa potenţială pentru terapia TIL este considerabilă, deoarece 90% din toate cancerele sunt tumori solide, comparativ cu 10% cancere de sânge", a declarat dr. Jason Bock, co-fondator şi CEO al Centrului de producţie a terapiei celulare.
Autorizarea vine cu o avertizare pe eticheta cutiei pentru mortalitate legată de tratament, citopenie severă prelungită, infecţie severă şi insuficienţă cardiopulmonară şi renală.
„Terapia TIL oferă o opţiune promiţătoare pentru pacienţii cu tumori solide", a precizat Bock, adăugând că „terapiile cu celule CAR-T sau alte terapii celulare nu au înregistrat până acum un mare succes în tratarea acestor tipuri de cancer".
Compania desfăşoară în przent un studiu în fază avansată pentru a confirma beneficiile clinice ale terapiei.
