Un nou medicament experimental a arătat o reducere semnificativă – de aproape 94% – a nivelului de lipoproteină(a), un important factor de risc cardiovascular ereditar. Studiul clinic de fază intermediară a fost prezentat la reuniunea Colegiului American de Cardiologie şi publicat simultan în New England Journal of Medicine - NEJM.
Într-un context în care lipoproteina(a) rămâne un factor ignorat şi netratat, cercetările recente ar putea deschide noi direcţii terapeutice. Un tratament eficient şi uşor de administrat ar putea schimba paradigma în prevenţia bolilor cardiovasculare genetice. Rezultatele încurajatoare susţin continuarea cercetărilor în tratamentul factorilor de risc cardiovasculare genetici.
Comparativ cu placebo, medicamentul, dezvoltat de grupul farmaceutic american Eli Lilly, a redus în medie cu 93,9% nivelul de lipoproteină(a) sau Lp(a), un factor de risc genetic pentru bolile cardiovasculare, la şase luni după administrarea unei sau a două doze de 400 miligrame. În grupul care a primit 400 mg au fost incluşi 141 de pacienţi, în timp ce 69 au primit placebo.
Nu au fost raportate evenimente adverse grave legate de administrarea medicamentului.
„Avem un medicament care poate reduce lipoproteina(a) prin administrare foarte rară”, a declarat autorul studiului, doctorul Steven Nissen, cardiolog la spitalul american Cleveland Clinic. El a prezentat rezultatele în cadrul conferinţei Colegiului American de Cardiologie (ACC2025) care se desfăşoară între 29-31 martie la Chicago.
Studiul a fost publicat şi în revista New England Journal of Medicine-NEJM.
Medicamentul lepodisiran, un mic ARN de interferenţă, este unul din mai multe tratamente aflate în cercetare pentru reducerea nivelului ridicat de Lp(a), un factor de risc cardiovascular care afectează aproximativ 1,4 miliarde de persoane la nivel global.
Spre deosebire de LDL (colesterolul „rău”), care poate fi controlat prin dietă şi statine, în prezent nu există tratamente aprobate pentru Lp(a), iar puţini oameni sunt conştienţi că au acest marker crescut.
Nivelurile ridicate de Lp(a) pot creşte semnificativ riscul de infarct miocardic, AVC (accident vascular cerebra)l, stenoză aortică şi boală arterială periferică, caracterizată prin depuneri de plăci de grăsime în artere.
Deşi medicamentul reduce un factor de risc cardiovascular, sunt necesare studii de amploare pentru a demonstra că scăderea Lp(a) duce efectiv la reducerea infarctului şi a altor evenimente cardiovasculare, a precizat dr. Nissen.
Grupul farma a trecut deja la studii clinice de fază avansată cu medicamentul experimental, şi desfăşoară în prezent un al doilea studiu de fază 3 pentru a verifica dacă scăderea Lp(a) reduce aceste riscuri. Potrivit medicului, recrutarea pacienţilor ar trebui să se încheie în cursul acestui an.
Alte tratamente injectabile aflate în dezvoltare pentru reducerea Lp(a) includ zerlasiran (dezvoltat de Silence Therapeutics), olpasiran (de la Amgen) şi pelacarsen (de la Novartis).
Lilly testează, de asemenea, muvalaplin, singurul tratament oral pentru Lp(a) aflat în prezent în studii clinice.
Săptămâna trecută, grupul farmaceutic american Merck a semnat un acord de licenţiere cu Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals pentru a testa un medicament experimental cu administrare orală pentru Lp(a), denumit HRS-5346.
