Producătorul farmaceutic american, Agios Pharmaceuticals, specializat în terapii pentru bolile definite genetic, cu un accent pe ezvoltarea de terapii pentru anemiile hemolitice, a declarat miercuri că un medicament al său a ajutat la creşterea nivelului de hemoglobină la pacienţii cu o tulburare ereditară a sângelui în cadrul unui studiu în fază avansată.
Compania farma americană, un lider în domeniul metabolismului celular şi al terapiilor de pionierat pentru boli rare, a anunţat într-un comunicat că, medicamentul său cu administrare orală, mitapivat, a îndeplinit obiectivul principal al unui studiu de fază 3 (ENERGIZE), arătând o creştere semnificativă din punct de vedere statistic a răspunsului la nivelul hemoglobinei în comparaţie cu placebo la pacienţii care sufereau de alfa- sau beta-talasemie şi nu erau dependenţi de transfuzii.
Talasemia este o tulburare ereditară a sângelui în care organismul produce niveluri de hemoglobină mai mici decât cele normale. Tratamentele sale includ transfuzii regulate de sânge şi transplant de celule stem.
Medicamentul şi-a atins, de asemenea, ambele obiective secundare în cadrul studiului cu 194 de pacienţi, inclusiv o îmbunătăţire a scorurilor care măsoară oboseala la pacienţi.
Dintre numărul de pacienţi înrolaţi în studiu, 130 au fost repartizaţi aleatoriu la mitapivat 100 mg de două ori pe zi (BID) şi 64 au fost repartizaţi aleatoriu la placebo.
Potrivit rezultatelor, 42,3% dintre pacienţii din braţul mitapivat au obţinut un răspuns la nivelul hemoglobinei, comparativ cu 1,6% dintre pacienţii din braţul placebo.
Tratamentele aprobate în Statele Unite pentru beta-talasemie includ terapia genetică Zynteglo de la bluebird bio. în timp ce Reblozyl de la Bristol Myers Squibb (BMS) este aprobat pentru tratarea anemiei.
Mitapivat a fost aprobat de Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) şi de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) în 2022 şi este vândut sub marca Pyrukynd pentru tratamentul unui tip de anemie hemolitică cauzată de deficienţa unei enzime numite piruvat kinază.
Compania farma americană testează medicamentul şi la pacienţii cu talasemie care sunt dependenţi de transfuzii, precum şi la cei cu anemie falciformă (siclemie sau boala cu celule în seceră).
Talasemia afectează în Statele Unite aproximativ 4,4 din 10.000 de nou-născuţi vii, tipul alfa apărând cel mai des la persoanele de origine africană şi din Asia de Sud-Est, iar tipul beta apare mai frecvent la persoanele de origine mediteraneană, africană şi din Asia de Sud-Est, potrivit unui document publicat pe site-ul Academiei Americane a Medicilor de Familie.
