Genoterapia Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), dezvoltată de grupul farmaceutic elveţian Novartis pentru tratamentul atrofiei musculare spinale de tip 1, a fost aprobată de Administraţia americane pentru alimente şi medicamente (FDA), fiind considerată cea mai scumpă terapie avizată în prezent.
Grupul Novartis a anunţat un preţ de 2,1 milioane dolari - sau 425.000 de dolari pe an timp de cinci ani - pentru Zolgensma, care devine cel mai scump tratament autorizat până acum, potrivit cnbc.com.
În urma aprobării, Zolgensma devine un competitor al tratamentului Spinraza dezvoltat de Biogen.
Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puţine opţiuni de tratament în prezent, generată de gena SMN1 care lipseşte sau este afectată.
Zolgensma, un tratament perfuzabil administrat într-o singură doză, acţionează prin înlocuirea genei SMN1 cu o copie funcţională care produce proteina SMN.
Prin acest mecanism, terapia genică ajută la îmbunătăţirea funcţiei neuronului motor şi măreşte supravieţuirea.
Într-un studiu clinic realizat de companie, toţi cei 15 pacienţi înscrişi care au fost perfuzaţi cu Zolgensma au rămas în viaţă şi nu au mai avut nevoie de o ventilaţie permanentă timp de 24 de luni.
În plus, 92% dintre pacienţii care au fost perfuzaţi cu acest medicament au putut să stea fără ajutor pentru mai mult de cinci secunde, ceea ce reprezintă o preieră în istoria acestei boli, susţin reprezentanţii companiei producătoare.
Terapia genică experimentală a fost iniţial dezvoltată de AveXis, o companie americană specializată în terapii genetice, care a fost achiziţionată de către producătorul de medicamente elveţian pentru 8,7 miliarde de dolari în acest an.
În Uniunea Europeană, terapia Novartis a intrat în procedură de evaluare prioritară, iar o decizie în privinţa solicitării de autorizare de punere pe piaţă ar putea fi luată la jumătatea anului 2019.
