Un candidat de medicament cu moleculă mică ce ajută la neuroprotecţia celulelor s-a dovedit a fi eficient în tratarea leziunilor nervoase şi a simptomelor în modele de scleroză multiplă. Echipa de oameni de ştiinţă canadieni, care se află în spatele acestei reuşite, speră să avanseze cercetările cu acest candidat de medicament către studii clinice.
Scleroza multiplă este o boală neurologică progresivă pentru care, în prezent, nu există un tratament vindecător. Boala este asociată cu o gamă largă de simptome debilitante, inclusiv probleme de coordonare, cogniţie, slăbiciune musculară şi depresie. Din motive necunoscute, este mai frecvent întâlnită în regiunile nordice şi este de peste două ori mai frecventă la femei.
Studiile preclinice conduse de Centrul canadian pentru Adicţii şi Sănătatea Mintală (CAMH), din Toronto, utilizează un medicament cu moleculă mică ce s-au dovedit a fi promiţător ca potenţial nou tratament pentru scleroza multiplă (SM).
Rezultatele au fost publicate vineri, în revista Science Advances.
În acest studiu, dr. Fang Liu, cercetător principal la CAMH, şi echipa sa au tratat scleroza multiplă într-un mod complet diferit - vizând sistemul glutamat.
Bazându-se pe cercetări anterioare ale dr. Fang Liu, care a identificat o nouă ţintă de medicament pentru tratamentul SM, echipa canadiană a creat acum un compus cu moleculă mică ce s-a dovedit eficient în două modele animale diferite de scleroză multiplă.
Rezultatele studiului au arătat că noul compus principal sintetizat nu numai că a redus simptomele asemănătoare sclerozei multiple, dar a şi reparat mielina deteriorată în două modele preclinice diferite de SM.
Reuşita reprezintă un progres cheie care aduce cercetare în domeniul sclerozei multiple mai aproape de un tratament clinic care ar putea avea un impact asupra îngrijirii pacienţilor.
Se ştie că scleroza multiplă deteriorează mielina, un înveliş protector care se formează în jurul nervilor din creier şi măduva spinării.
Întrucât deteriorarea mielinei este declanşată de inflamaţia din sistemul imunitar, până acum toate tratamentele actuale pentru scleroza multiplă vizează sistemul imunitar.
„Compusul nostru a avut un efect uimitor asupra salvării mielinei şi a funcţiei motorii în modelele de laborator şi sper că aceste efecte se vor transfera în clinică pentru a se adăuga la tratamentele actuale şi pentru a aduce o nouă speranţă pacienţilor cu SM", a declarat dr. Liu într-un comunicat al Institutului
La fel ca în cazul cocteilurilor de medicamente pentru chimioterapie împotriva cancerului, ţintirea simultană a căii bolii sclerozei multiple în mai multe puncte poate avea efecte sinergice şi poate duce la rezultate mai bune, a mai menţionat ea.
Acum o echipă specializată în chimie medicală de la Universitatea Aberdeen, din Marea Britanie, lucrează pentru a transforma moleculele identificate de dr. Liu în molecule avansate „asemănătoare medicamentelor" adecvate pentru dezvoltarea în vederea utilizării clinice la pacienţi.
Dr. Liu consideră că dovezile de eficacitate şi tolerabilitate generate în acest studiu pentru medicamentul cu moleculă mică îl fac un bun candidat pentru a fi dezvoltat pentru studii pe oameni.
Următorii paşi în dezvoltarea medicamentului vor implica unele cercetări preclinice suplimentare, inclusiv investigarea siguranţei şi stabilităţii compusului.
CAMH şi Universitatea Aberdeen au depus deja cereri de brevet pentru a proteja această cercetare şi caută în mod activ parteneri din industrie pentru a avansa în continuare cercetările în vederea realizării unor studii clinice în următorii ani.
