Cercetătorii au reuşit să modifice, în premieră, celulele stem pentru a le trasnforma în donatori universali în terapia celulară care vizează bolile sistemului nervos central. Această abordare „gata de utilizare" poate oferi pacienţilor care au nevoie de terapie celulară tratamente salvatoare cu trei până la şase luni mai devreme.
Oamenii de ştiinţă americani de la Centrul medical City of Hope, din California, au dezvoltat celule stem de donator universal care ar putea într-o zi să ofere o terapie salvatoare pentru copiii cu afecţiuni cerebrale letale, cum ar fi boala Canavan, precum şi pentru persoanele cu alte boli degenerative, cum ar fi Alzheimer şi scleroza multiplă.
„Abordarea de tip 'off-the-shelf' - producerea unor cantităţi mari de celule şi stocarea până când sunt necesare - pe care o adoptă City of Hope poate fi extinsă cu uşurinţă pentru a îmbunătăţi calitatea vieţii pacienţilor cu cancer care se confruntă cu tulburări cognitive sau cu afectarea funcţiei motorii ca efect secundar al chimioterapiei sau al radioterapiei", a declarat Yanhong Shi, preşedinte al departamentului de boli neurodegenerative şi profesor în neuroştiinţe la Institutul de cercetare Beckman de la City of Hope.
Omul de ştiinţă a lucrat la această cercetare timp de 12 ani.
Echipa a transformat celule de piele umană sănătoasă care conţin gena funcţională a aspartoacilazei (ASPA) în celule stem pluripotente induse (iPSC) şi apoi au diferenţiat iPSC-urile în celule progenitoare oligodendrogliale, celulele precursoare care produc mielina, un înveliş izolator care înfăşoară fibrele nervoase.
Învelişurile de mielină facilitează transportul informaţiilor de-a lungul axonilor neuronali.
Modelele de animale cu boala Canavan tratate au prezentat o activitate ASPA crescută în comparaţie cu şoarecii de control şi au avut o reducere a acumulării toxice a metabolitului N-acetil-L-aspartat (NAA) în creier.
Prea mult NAA a fost asociat cu afectarea funcţiilor motorii, deficienţe mentale şi moarte prematură.
Ca urmare, şoarecii trataţi au prezentat o mielinizare crescută şi o funcţie motorie mult îmbunătăţită.
Important este că celulele donatoare universale au fost capabile să se sustragă atacului imunitar al şoarecilor beneficiari.
În timp ce tehnica pe care echipa a stabilit-o anterior a creat o terapie celulară din propriile celule ale pacientului pentru a evita respingerea imunitară, această nouă abordare a folosit tehnici care au permis ca celulele hipoimunogene proiectate de la un donator sănătos să fie transplantate într-un model de boală umanizată fără a activa sistemul imunitar pentru a distruge celulele străine.
Studiul a fost publicat la începutul lunii iunie, în revista Advanced Science.
(Foto articol: Yanhong Shi, Ph.D., de la City of Hope, şi colegii săi au transformat celule de piele umană sănătoasă care conţin gena funcţională a aspartoacilazei (ASPA) în celule stem pluripotente induse (iPSC) şi apoi au diferenţiat iPSC-urile în celule progenitoare oligodendrogliale, celule precursoare care produc mielina, un înveliş izolator care înfăşoară fibrele nervoase. Învelişurile de mielină facilitează transportul cu viteza luminii a informaţiilor de-a lungul axonilor neuronali. Credit: City of Hope).
