Autoritatea americană de reglementare în domeniul sănătăţii a aprobat luni un medicament pentru tratarea pacienţilor adulţi cu tumori desmoide (fibromatoză agresivă), acesta devenind astfel primul tratament aprobat la adulţii cu acest tip de tumoră necanceroasă a ţesuturilor moi.
Compania biofarmaceutică americană SpringWorks Therapeutics se aşteaptă ca monoterapia cu nirogacestat, care va fi pus pe piaţă sub denumirea comercială de Ogsiveo, să fie disponibilă în Statele Unite în termen de 10 zile de la aprobare, a declarat directorul general Saqib Islam pentru Reuters înainte de decizia Administraţiei americane pentru Alimente şi Medicamente (FDA)
Autorizarea FDA a fost susţinută de datele unui studiu de fază III, care a testat 142 de adulţi cu tumori desmoide progresive, şi în care tratamentul a arătat un risc cu 71% mai mic de progresie a bolii sau de deces, comparativ cu placebo.
După doi ani, nu a existat nicio dovadă de agravare a tumorii la 76% dintre persoanele care au primit tratamentul, comparativ cu 44% dintre persoanele care au primit un placebo.
Persoanele tratate cu nirogacestat au raportat reducerea durerilor şi o îmbunătăţire a funcţionării fizice, potrivit datelor studiului.
Medicamentul cu administrare orală acţionează prin blocarea activităţii unei enzime numite gamma-secretază care ajută la activarea unei proteine de semnalizare numită Notch, despre care se crede că determină creşterea tumorilor desmoide.
Aceste tumori, cunoscute şi sub numele de fibromatoză agresivă, sunt excrescenţe rare, anormale şi necanceroase (benigne), care apar în ţesuturile conjunctive, dar care pot deveni agresive si pot fi dificil de indepartat, fiind asociate cu o rată ridicată de recurenţă.
SpringWorks a anunţat că va depune o cerere de autorizare pentru punerea pe piaţă a acestui medicament care tratează tumorile desmoide şi la Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) în prima jumătate a anului 2024.
