Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a autorizat punerea pe piaţă în Statele Unite a unui inhibitor al telomerazei, primul din clasa sa, pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu anemie dependentă de transfuzii ca urmare a sindroamelor mielodisplazice (SMD) cu risc scăzut.
Recenta aprobare a autorităţii americane de reglementare în domeniul sănătăţii permite ca medicamentul injectabil, Rytelo (imetelstat), să fie utilizat pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu anemie dependentă de transfuzii ca urmare a sindroamelor mielodisplazice (SMD) cu risc scăzut până la intermediar-1, care necesită patru sau mai multe unităţi de globule roşii în decurs de opt săptămâni, care nu au răspuns, sau nu sunt eligibili pentru agenţi de stimulare a eritropoiezei (ESA).
„Considerăm că pacienţii eligibili cu SDM cu risc scăzut pot avea beneficii clinice semnificative, în special potenţialul de a scăpa timp de peste 24 de săptămâni de povara transfuziilor de globule roşii şi a anemiei simptomatice", a declarat într-un comunicat dr. John A. Scarlett, preşedinte şi director executiv al companiei biofarmaceutice americane Geron, care a dezvoltat tratamentul.
Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu în fază avansată, în care aproape 40% dintre pacienţii trataţi cu medicamentul au prezentat independenţă faţă de transfuzii timp de opt săptămâni, comparativ cu 15% dintre pacienţii cu placebo.
SMD sunt un grup de cancere în care celulele sanguine din măduva osoasă nu se maturizează sau nu devin celule sanguine sănătoase, iar pacienţii au nevoie de transfuzii de sânge frecvente pentru a-şi gestiona anemia.
Compania, cu sediul în California, a declarat că a stabilit preţurile en-gros la 9.884 de dolari pentru flaconul de 188 mg, care va fi disponibil în canalele de distribuţie americane până la sfârşitul lunii iunie, şi la 2.471 de dolari pentru flaconul de 47 mg, acesta urmând să fie disponibil până în vară.
În martie, grupul de consilieri independenţi ai FDA a votat în mod covârşitor în favoarea medicamentului, declarând că riscurile şi toxicităţile asociate tratamentului par a fi gestionabile.
Consultanţii FDA au semnalat anterior o rată ridicată a numărului scăzut de globule roşii la pacienţii din cadrul studiului.
Cea mai mare victorie este absenţa unui avertisment de tip „chenar negru” sau a unei cerinţe privind programul de siguranţă a medicamentului, comentează Reuters.
În Statele Unite, avertismentul în chenar negru apare pe ambalajele medicamentelor eliberate pe prescripţie, care ar putea produce reacţii adverse grave. El semnalează faptul că, potrivit studiilor clinice, medicamentul are un risc semnificativ de reacţii adverse grave sau chiar letale. FDA poate solicita companiilor farmaceutice plasarea unui asemenea avertisment pe ambalaj/prospect sau în literatura de specialitate.
Medicamentul recent autorizat urmează să concureze pe piaţa americană cu un tratament de la Bristol Myers Squibb, Reblozyl (luspatercept), care a primit anul trecut undă verde de la FDA pentru extinderea utilizării pentru aceeaşi indicaţie de boală, şi este autorizat din 2020 şi în Uniunea Europeană.