Un tratament inovator pe bază de celule stem pentru diabetul zaharat de tip 1 s-a dovedit că poate regla semnificativ nivelul glicemiei şi reduce dependenţa de injecţiile zilnice de insulină, potrivit rezultatelor unui nou studiu clinic realizat de cercetătorii canadieni, publicate luni.
„Acesta este un pas semnificativ către un tratament funcţional pentru diabetul zaharat de tip 1", a declarat într-un comunicat al universităţii, dr. David Thompson, cercetător principal, profesor clinic de endocrinologie la UBC şi director al Centrului de diabet de la Spitalul general din Vancouver.
Medicul a precizat că, este pentru prima dată când un dispozitiv bazat pe celule stem poate reduce cantitatea de insulină necesară pentru unii participanţi la studiu cu diabet zaharat de tip 1.
„Prin perfecţionarea în continuare a acestei abordări, este doar o chestiune de timp până când vom avea o terapie care poate elimina complet nevoia de injecţii zilnice de insulină" a menţionat el.
Descoperirile cercetătorilor de la Universitatea din British Columbia (UBC) şi Spitalul Vancouver Coastal (VCH), din Canada, publicate luni, în revista Nature Biotechnology, provin dintr-un studiu clinic multicentric pentru o terapie celulară experimentală dezvoltată de compania americană de biotehnologie ViaCyte (achiziţionată de Vertex Pharmaceuticals), care este testată clinic în Canada.
Terapia urmăreşte să înlocuiască celulele beta producătoare de insulină de care persoanele cu diabet zaharat de tip 1 nu dispun.
Denumit VC-02, micul implant medical conţine milioane de celule de insule pancreatice crescute în laborator, inclusiv celule beta, care provin dintr-o linie de celule stem pluripotente.
Unitatea de eliberare a dozei (în partea de jos) are o lungime de aproximativ şapte centimetri şi este implantată împreună cu un dispozitiv santinelă mai mic (dreapta sus). Acestea sunt prezentate în comparaţie cu o monedă de 25 de cenţi americană. Credit: ViaCyte
Dispozitivele - aproximativ de mărimea unui plasture şi nu mai groase decât o carte de credit - sunt implantate chiar sub pielea pacientului, unde se speră că vor furniza o cantitate regulată, constantă şi pe termen lung, de insulină autonomă.
„Fiecare dispozitiv este ca o fabrică de producţie de insulină în miniatură", a declarat coautorul dr. Timothy Kieffer, profesor în cadrul departamentelor de chirurgie şi de ştiinţe celulare şi fiziologice de la UBC şi fost director ştiinţific al ViaCyte.
„Celulele insulelor pancreatice, cultivate din celule stem, sunt împachetate în dispozitiv pentru a recrea, în esenţă, funcţiile de reglare a glicemiei ale unui pancreas sănătos.
Acest lucru ar putea avea beneficii extraordinare faţă de transplantul de celule provenite de la donatori, rar disponibile, având în vedere că putem crea o rezervă practic nelimitată, spune cercetătorul.
Studiul clinic s-a desfăşurat la spitalul general din Vancouver , şi în clinici din Belgia şi Sattele Unite.
Cei 10 participanţi, fiecare dintre ei neavând o producţie detectabilă de insulină la începutul studiului, au fost supuşi unei intervenţii chirurgicale pentru a primi până la 10 implanturi de dispozitiv fiecare.
Şase luni mai târziu, trei participanţi au prezentat markeri semnificativi de producţie de insulină şi au menţinut aceste niveluri pe tot parcursul restului studiului, care a durat un an.
Aceşti participanţi au petrecut mai mult timp într-un interval optim de glicemie şi şi-au redus consumul de insulină administrată extern.
Unul dintre participanţi, în special, a prezentat o îmbunătăţire remarcabilă, timpul petrecut în intervalul ţintă de glicemie crescând de la 55 la 85% şi o reducere cu 44% a administrării zilnice de insulină.
Rezultatele sunt cele mai recente dintr-o serie de studii clinice finanţate de Reţeaua de celule stem din Canada şi efectuate de echipa UBC-VCH.
Studiile au ca scop accelerarea dezvoltării şi testării clinice a unor noi terapii bazate pe celule stem pentru cei peste 300.000 de canadieni care trăiesc cu diabet zaharat de tip 1.
Se estimează că diabetul costă sistemul canadian de sănătate 29 de miliarde de dolari anual.
Anterior, într-un studiu publicat în 2021 în Cell Stem Cell, cercetătorii au fost primii care au arătat că această abordare ar putea produce insulină în corpul uman.
Cel mai recent studiu a urmărit să crească semnificativ cantitatea de insulină produsă prin valorificarea a de două-trei ori mai multe dispozitive per participant, alături de un design actualizat al dispozitivului cu perforaţii mici pentru a permite creşterea vaselor de sânge - o caracteristică menită să îmbunătăţească supravieţuirea celulelor cultivate în laborator.
În cadrul unui alt studiu în curs de desfăşurare, echipa UBC-VCH investighează dacă o versiune a dispozitivului care conţine celule care au fost modificate genetic pentru a se sustrage sistemului imunitar, folosind tehnologia de editare genetică CRISPR, ar putea elimina necesitatea ca participanţii să ia medicamente imunosupresoare în paralel cu tratamentul.
Studiile continuă să înroleze participanţi.
„Ne imaginăm un viitor în care persoanele cu diabet zaharat de tip 1 vor putea să îşi trăiască viaţa fără injecţii zilnice de insulină şi fără medicamente imunosupresoare", a declarat dr. Thompson.
„Acest viitor este acum la îndemână, iar Canada este lider în eforturile de a aduce aceste tratamente noi pacienţilor", a subliniat medicul-cercetător.
