Hipertensiunea arterială pulmonară este o afecţiune în care tensiunea arterială este crescută în arterele pulmonare. În cazul acestei boli, vasele de sânge din plămâni se îngroaşă şi se îngustează, provocând o presiune semnificativă asupra inimii, şi ulterior duce la insuficienţă cardiacă.
Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat marţi un tratament pentru adulţii cu tensiune arterială ridicată din cauza constricţiei arterelor pulmonare. Terapia, care se adaugă portofoliul gigantului farmaceutic internaţional Merck, este aprobată pentru tratarea hipertensiunii arteriale pulmonare (HTAP), care afectează aproximativ 40.000 de persoane în Statele Unite.
„Aşteptăm cu nerăbdare să facem o diferenţă semnificativă pentru aceşti pacienţi care rămân cu o boală în care mortalitatea la cinci ani este de 43%", a declarat pentru Reuters Jannie Oosthuizen, preşedinte al diviziei de sănătate umană a Merck din Statele Unite, într-un comunicat al companiei.
Tratamentul sotatercept-csrk va fi pus pe piaţa din Statele Unite sub denumirea comercială de Winrevair şi va avea un preţ de listă de aproape 13.000 de euro pe fiolă, a precizat Oosthuizen.
Acesta devine primul inhibitor din clasa sa de medicamente al semnalizării unei glicoproteine numită activin - care are capacitatea de a stimula eliberarea hormonului de stimulare foliculară (FSH) de către glanda pituitară, şi care este supraprodus de persoanele cu HTAP, fiind o ţintă terapeutică nouă pentru această afecţiune - care obţine aprobarea FDA.
Aceste proteine fac ca pereţii vaselor de sânge ale unei persoane să continue să crească şi să se îngroaşe în timp.
Fără tratament, persoanele care suferă de HTAP trăiesc, de obicei, între doi şi trei ani de la diagnosticare.
Tratamentul existent cu o combinaţie de medicamente care dilată, sau relaxează, vasele de sânge poate îmbunătăţi această perspectivă, dar nu reprezintă un remediu.
Specialiştii spun că noul medicament ar putea ajuta la stoparea şi chiar inversarea acestei afecţiuni rare şi fatale.
„Acest medicament are un mecanism de acţiune mult diferit şi poate reechilibra de fapt o parte din creşterea care are loc în arteriolele pulmonare foarte mici unde începe boala", a declarat pentru CNN dr. Vallerie McLaughlin, cardiolog la Universitatea din Michigan, care a contribuit la studiul cu sotatercept.
„Tratamentul poate ataca boala dintr-un unghi diferit şi poate permite ceea ce noi am numit remodelare inversă", a declarat ea.
Potrivit datelor din studiul companiei, majoritatea pacienţilor vor folosi o singură fiolă la fiecare trei săptămâni, ceea ce ar însemna aproape 220 de mii de euro pe an.
Producătorul de medicamente se aşteaptă să poată introduce medicamentul pe piaţă până la sfârşitul lunii aprilie.
Merck a primit drepturile pentru acest tratament ca parte a achiziţiei de 11,5 miliarde de dolari a companiei Acceleron Pharma în 2021. Gigantul farma şi-a consolidat astfel portofoliul de medicamente cardiovasculare ca parte a strategiei sale de a contracara o posibilă scădere a vânzărilor tratamentului său împotriva cancerului Keytruda, unul dintre cele mai bine vândute medicamente din lume, în urma intrării pe piaţă a unor biosimilare în viitor.
Tratamentul face obiectul unui acord de licenţiere cu grupul farmaceutic american Bristol Myers Squibb (BMS), a mai precizat compania.
HTAP este cauzată de o constricţie a arterelor din plămâni, ceea ce duce la hipertensiune arterială şi la simptome precum dificultăţi de respiraţie, dureri în piept şi ameţeli.
Hipertensiunea face, de asemenea, ca inima să lucreze mai mult pentru a pompa sângele, provocând în cele din urmă insuficienţă cardiacă.
Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu de 24 de săptămâni în fază avansată efectuat pe 323 de pacienţi cu HTAP.
Medicamentul adăugat la tratamentul standard a dovedit că poate creşte capacitatea de efort, a îmbunătăţit clasa funcţională potrivit clasificării Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS) şi a redus riscul de agravare a evenimentelor clinice la pacienţii cu HTAP.
Clasa funcţională a OMS descrie cât de severe sunt simptomele hipertensiunii pulmonare (HP) ale unui pacient. Există patru clase diferite - I este cea mai uşoară şi IV cea mai severă formă de HP. Atribuirea unei clase funcţionale ajută echipa de asistenţă medicală pentru hipertensiune pulmonară să înţeleagă modul în care pacientul este afectat de boala sa, potrivit Asociaţiei europene pentru hipertensiune arterială.
FDA a aprobat medicamentul pe baza unor semne de eficacitate, după ce pacienţii au fost capabili să meargă mai departe în şase minute decât înainte de a începe să ia medicamentul, o măsură clinică numită testul de mers în şase minute.
În cadrul studiului, pacienţii trataţi cu medicamentul timp de şase luni au prezentat o îmbunătăţire semnificativă a capacităţii de efort, crescând distanţa de 6 minute de mers pe jos cu 40,8 metri, comparativ cu placebo.
Astfel, cei care au primit medicamentul au reuşit să meargă mai mult în şase minute decât puteau înainte de a începe tratamentul, în timp ce persoanele din grupul placebo au reuşit să meargă cu doar un metru mai mult decât puteau când au început studiul. Ambele grupuri au luat, de asemenea, medicamentele standard pentru această afecţiune, care ajută la relaxarea vaselor de sânge pentru a îmbunătăţi fluxul sanguin.
Până la finalul studiului, nouă participanţi, adică aproximativ 5%, din grupul cu sotatercept au murit sau li s-a agravat boala, în timp ce 42 de pacienţi, adică aproximativ 26%, din grupul care a luat placebo au murit sau s-au agravat.
Studiul de fază III care a dus la aprobarea acestui medicament a fost publicat anul trecut în revista New England Journal of Medicine - NEJM.
