Fibroza chistică este o boală genetică rară care afectează peste 80.000 de oameni la nivel global. În România, aproape 500 de pacienţi au fost diagnosticaţi cu această afecţiune, conform Registrului Naţional. Mai mult de jumătate dintre aceşti bolnavi sunt copii cu vârste sub de 12 ani.
Compania biofarmaceutică americană cu sediul la Boston, Vertex Pharmaceuticals, a anunţat luni, într-un comunicat, că tratamentul său experimental împotriva fibrozei chistice şi-a îndeplinit toate obiectivele principale în cadrul unui studiu în fază avansată, atunci când a fost testat pe pacienţi cu vârste de 12 ani şi peste.
Tratamentul cu trei substanţe active, vanza triple (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), administrat o dată pe zi, a îndeplinit obiectivele principale de 52 de săptămâni în două studii, şi a fost non-inferior în ceea ce priveşte funcţia pulmonară faţă de Trikafta, cel mai bine vândut medicament al companiei pentru această afecţiune, având un profil de siguranţă comparabil.
Un al treilea studiu de 24 de săptămâni, care a testat medicamentul la copii cu vârste cuprinse între şase şi 11 ani, a demonstrat potenţialul de a ţine sub control boala prin tratarea ei la începutul vieţii.
Producătorul american intenţionează să depună cererea de aprobare la autorităţile de reglementare la nivel mondial pentru pacienţii care au şase ani şi mai mult până la jumătatea anului 2024 şi ar putea beneficia de evaluare prioritară în Statele Unite
Fibroza chistică, o afecţiune ereditară care provoacă leziuni grave ale plămânilor, sistemului digestiv şi altor organe - afectează aproximativ 105.000 de persoane din 94 de ţări, potrivit datelor Fundaţiei pentru fibroza chistică din Statele Unite.
