O terapie experimentală şi-a atins obiectivul principal în cadrul unui studiu în stadiu avansat, îmbunătăţind o măsură a funcţiei pulmonare la pacienţii cu o boală rară care provoacă dificultăţi de respiraţie.
Terapia este în curs de dezvoltare pentru a trata pacienţii cu proteinoză alveolară pulmonară autoimună (aPAP), care poate duce la dificultăţi de respiraţie, poate provoca fibroză la nivelul plămânilor şi poate duce chiar la necesitatea unui transplant pulmonar.
Se estimează că boala afectează mai puţin de 5.000 de persoane în Statele Unite, conform datelor guvernamentale ale centrelor pentru Prevenirea şi Controlul Bolilor (CDC).
Terapia prin inhalare, molgramostim, a contribuit la îmbunătăţirea unei măsuri a capacităţii pulmonare care urmăreşte capacitatea plămânilor de a transfera gazul din aerul inhalat către celulele roşii din sângele capilarelor din plămâni, comparativ cu un placebo.
Medicamentul este o formă inhalată de factor de stimulare a coloniilor de granulocite-macrofage umane recombinante (GM-CSF).
Acesta a fost bine tolerat şi frecvenţa evenimentelor adverse a fost în general similară între grupurile de tratament, a declarat într-un comunicat dezvoltatorul medicamentului, Savara, o companie biofarmaceutică americană axată pe boli respiratorii rare, care intenţionează să depună o cerere de introducere pe piaţă pentru această terapie în prima jumătate a anului 2025.
Terapia experimentală a primit desemnarea de medicament orfan, fast track şi terapie breakthrough din partea Administraţiei Americane pentru Alimente şi Medicamente (FDA) şi desemnarea de medicament orfan din partea Agenţiei Europene a Medicamentului pentru tratamentul aPAP.
