Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat joi terapia de la Takeda Pharmaceutical pentru tratarea unei afecţiuni genetice rare a sângelui la pacienţii adulţi şi pediatrici.
Adzynma (ADAMTS13, recombinant-krhn) al companiei bio-farmaceutice japoneze devine primul tratament disponibil pentru pacienţii cu purpură trombotică trombocitopenică congenitală (TTP), o afecţiune genetică rară, cu simptome cronice debilitante, care pune viaţa în pericol.
Afecţiunea duce la o coagulare anormală în vasele mici de sânge din tot corpul şi este asociată cu anemie şi niveluri scăzute de trombocite.
FDA a precizat într-un comunicat că cele mai frecvente efecte secundare asociate cu terapia includ dureri de cap, diaree, migrene, dureri abdominale, greaţă, infecţii ale tractului respirator superior, ameţeli şi vărsături.
Decizia autorităţii de reglementare americane în domeniul sănătăţii se bazează pe studiul în fază avansată al medicamentului, care a arătat că acesta a fost capabil să reducă incidenţa trombocitopeniei, cel mai frecvent simptom al bolii asociat cu un nivel scăzut de trombocite, cu 60% faţă de tratamentul standard.
Tratamentul, cunoscut chimic sub numele de TAK-755, ajută la înlocuirea proteinei deficitare ADAMTS13, care intervine în coagularea sângelui la locul leziunilor, informează Reuters.
În prezent, pentru încetinirea sau tratarea afecţiunii se folosesc tratamente cu plasmă, operaţii la splină şi utilizarea off-label a medicamentului Rituxan al Roche împotriva cancerului de sânge.
Tratamentul a primit desemnarea de medicament orfan din partea Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), pentru tratarea TTP, potrivit unui comunicat al Takeda, care nu a dezvăluit încă preţul terapiei.
