Un medicament aflat în fază experimentală, de la Johnson & Johnson (J&J), pentru tratarea a două afecţiuni autoimune şi-a îndeplinit principalele obiective în studiile intermediare şi avansate, a anunţat luni compania.
Medicamentul cu anticorpi monoclonali a redus în mod semnificativ simptomele bolii într-un studiu în stadiu avansat efectuat pe pacienţi adulţi care suferă de miastenia gravis (gMG), o afecţiune autoimună neuromusculară cronică, ce se caracterizează prin slăbiciunea musculară şi oboseală extremă, a anunţat J&J într-un comunicat.
Prevalenţa globală în cazul miatenia gravis este de 100-350 de cazuri la 1 milion de persoane.
Se estimează că şi în România există peste 2.300 de pacienţi diagnosticaţi.
Medicamentul nipocalimab este primul inhibitor anti-FcRn experimental care a demonstrat eficacitate şi a contribuit, de asemenea, la reducerea severităţii bolii într-un studiu în stadiu intermediar efectuat pe pacienţi adulţi cu sindromul Sjögren (SjD), o altă afecţiune autoimună care determină sistemul imunitar să atace glandele declanşând o productie insuficientă de secreţii fluide în anumite organe ale corpului, fiind afectate în special glandele salivare si cele lacrimale, şi care nu are tratamente avansate aprobate.
Medicamentul a fost bine tolerat de participanţii la ambele studii. Rezultatele complete ale celor două studii vor fi prezentate în cadrul unui congres medical ştiinţific în acest an, a precizat J&J.
Potrivit gigantului american din domeniul sănătăţiie, mdicamentul şi-a demonstrat efectul clinic în patru boli determinate de autoanticorpi în ultimul an, inclusiv boala hemolitică a fătului şi a nou-născutului (HDFN) şi artrita reumatoidă, în plus faţă de gMG şi SjD.
Nipocalimab este în curs de dezvoltare şi nu este aprobat în prezent.
Tratamentul a primit desemnarea de medicament orfan de către Agenţia Europeană pentru Medicamente în octombrie 2019 pentru HDFN.
În Statele Unite medicamentul a primit desemnarea Fast Track pentru HDFN şi anemia hemolitică autoimună, în iulie 2019 şi miastenia gravis în decembrie 2021, şi a primit statutul de medicament orfan pentru HDFN în iunie 2020, şi miastenia gravis în februarie 2021.
