Peste 2 milioane de persoane trăiesc cu scleroză multiplă (SM) la nivel mondial şi, deşi există tratamente care pot reduce gravitatea şi frecvenţa recidivelor, două treimi dintre pacienţi trec totuşi la o fază progresivă debilitantă a bolii în termen de 25-30 de ani de la diagnosticare, în care dizabilitatea se agravează constant.
Acum, o echipă internaţională a demonstrat că injectarea unui tip de celule stem în creierul pacienţilor care suferă de scleroză multiplă progresivă (SM) este sigură, bine tolerată şi are un efect de lungă durată care pare să protejeze creierul de alte leziuni.
Studiul, condus de oameni de ştiinţă de la Universitatea Cambridge (Anglia), Universitatea Bicocca, din Milano, şi Spitalul Casa Sollievo della Sofferenza (Italia), reprezintă un pas înainte spre dezvoltarea unui tratament avansat de terapie celulară pentru SM progresivă.
În cazul sclerozei multiple, sistemul imunitar propriu al organismului atacă şi deteriorează mielina, învelişul protector din jurul fibrelor nervoase, provocând perturbarea mesajelor trimise creierului şi măduvei spinării.
Celulele imune cheie implicate în acest proces sunt macrofagele (literalmente „mâncătorii mari"), care în mod normal atacă şi scapă organismul de intruşii patogeni nedoriţi.
Un anumit tip de macrofag cunoscut sub numele de celulă microglială se găseşte în tot creierul şi măduva spinării. În formele progresive de SM, acestea atacă sistemul nervos central (SNC), provocând inflamaţii cronice şi deteriorarea celulelor nervoase.
Progresele recente au ridicat aşteptările că terapiile cu celule stem ar putea ajuta la ameliorarea acestor daune. Acestea presupun transplantul de celule stem care pot fi programate să se dezvolte în aproape orice tip de celule din organism.
Lucrările anterioare ale echipei de la Cambridge au arătat, la şoareci, că celulele pielii reprogramate în celule stem cerebrale, transplantate în sistemul nervos central, pot ajuta la reducerea inflamaţiei şi ar putea ajuta la repararea leziunilor cauzate de SM.
Acum, în cadrul unei cercetări publicate luni, în revista Cell Stem Cell, oamenii de ştiinţă au finalizat un prim studiu clinic la om, aflat în stadiul incipient, care a implicat injectarea de celule stem neuronale direct în creierul a 15 pacienţi cu SM secundară recrutaţi de la două spitale din Italia.
Studiul a fost realizat de echipe de la Universitatea din Cambridge, Milano Bicocca şi de la spitalele Casa Sollievo della Sofferenza şi S. Maria Terni (IT) şi Ente Ospedaliero Cantonale (Lugano, Elveţia) şi de la Universitatea din Colorado (SUA).
Celulele stem au fost derivate din celule prelevate din ţesutul cerebral de la un singur donator fetal avortat.
Echipa italiană a demonstrat anterior că ar fi posibil să se producă o cantitate practic nelimitată de aceste celule stem de la un singur donator - şi, în viitor, ar putea fi posibilă obţinerea acestor celule direct de la pacient - contribuind la depăşirea problemelor practice asociate cu utilizarea ţesutului fetal alogen.
[ot-video][/ot-video]
Grupul a urmărit pacienţii pe parcursul a 12 luni, timp în care nu a observat niciun deces legat de tratament sau evenimente adverse grave.
Deşi au fost observate unele efecte secundare, toate au fost temporare şi reversibile.
Toţi pacienţii au prezentat un nivel ridicat de handicap la începutul studiului - de exemplu, cei mai mulţi dintre ei au avut nevoie de un scaun cu rotile -, dar în timpul perioadei de urmărire de 12 luni niciunul nu a prezentat o creştere a handicapului sau o înrăutăţire a simptomelor.
Niciunul dintre pacienţi nu a raportat simptome care să sugereze o recidivă iar funcţia lor cognitivă nu s-a înrăutăţit semnificativ în timpul studiului.
În general, spun cercetătorii, acest lucru indică o stabilizare substanţială a bolii, fără semne de progresie, deşi nivelurile ridicate de handicap la începutul studiului fac ca acest lucru să fie dificil de confirmat.
Cercetătorii au evaluat un subgrup de pacienţi pentru modificări ale volumului de ţesut cerebral asociate cu progresia bolii.
Ei au constatat că, cu cât doza de celule stem injectate a fost mai mare, cu atât mai mică era reducerea volumului cerebral în timp. Ei speculează că acest lucru se poate datora faptului că transplantul de celule stem a atenuat inflamaţia.
Echipa a căutat, de asemenea, semne că celulele stem au avut un efect neuroprotector , adică au protejat celulele nervoase de ulerioare deteriorări.
Lucrările lor anterioare au arătat cum modificarea metabolismului - modul în care organismul produce energie - poate, la rândul său, să reprogrameze microglia din „rea" în „bună".
În acest nou studiu, ei au analizat modul în care metabolismul creierului se modifică după tratament.
Grupul de cercetători a măsurat schimbările din lichidul din jurul creierului şi din sânge de-a lungul timpului şi au găsit anumite semne care sunt legate de modul în care creierul procesează acizii graşi.
Aceste semne au fost legate de cât de bine funcţionează tratamentul şi de modul în care evoluează boala.
Cu cât doza de celule stem a fost mai mare, cu atât nivelurile de acizi graşi erau mai ridicate, persistând şi pe parcursul celor 12 luni.
Echipa recunoaşte unele limitări ale studiului - a fost doar unul restrâns şi este posibil să fi existat efecte de confuzie din partea medicamentelor imunosupresoare, de exemplu - dar faptul că tratamentul a fost sigur şi că efectele sale au durat pe parcursul celor 12 luni de testare va putea avansa abordarea la etapa studiilor clinice.
Cercetătorii s-au declarat entuziasmaţi de rezultate, indicând că această abordare terapeutică care pare să stabilizeze progresia dizabilităţii, este un pas încurajator către o nouă modalitate de tratare a unor persoane cu scleroză multiplă.
