Grupul farmaceutic elveţian Roche a obţinut aprobarea de la autoritatea de reglementare în domeniul medicamentelor din SUA (FDA) pentru folosirea tratamentului Hemlibra (emicizumab-kxwh) şi pentru pacienţii de toate vârstele cu hemofilie de tip A fără inhibitori ai factorului VIII.
În noiembrie 2017, tratamentul a fost deja aprobat de FDA, într-o primă fază, doar pentru tratamentul pacienţilor cu hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII. Ulterior, la începutul acestui an, tratamentul a fost aprobat, pentru aceeaşi boală, şi în Uniunea Europeană.
Însă Roche a primit acum aprobare pentru a commercializa Hemlibra şi pentru pacienţii cu hemofilie A fără inhibitori ai factorului VIII, în urma rezultatelor pozitive obţinute în ultimele studii clinice de faza a III-a.
În urma aprobărilor, Hemlibra este considerat în prezent singurul tratament profilactic pentru persoanele cu hemofilie A cu şi fără inhibitori ai factorului VIII.
Tratamentul poate fi administrat subcutanat în diferite scheme de dozare (o dată pe săptămână, la fiecare două săptămâni sau la fiecare patru săptămâni).
În studiile clinice, profilaxia cu Hemlibra a condus la o reducere semnificativă din punct de vedere statistic şi clinic a sângerărilor. Astfel, studiile au arătat că Hemlibra a redus semnificativ - cu 68% - sângerările în rândul pacienţilor, comparativ cu persoanele care nu au primit tratamentul.
Cele mai frecvente reacţii adverse apărute la peste 10% dintre pacienţii trataţi cu Hemlibra au fost cele legate de injectare, cefaleea şi durerea articulară.
”Aprobarea Hemlibra este o evoluţie importantă pentru întreaga comunitatea a pacienţilor ce suferă de hemofilie A, pentru că au acum o nouă clasă de medicamente pentru prima dată în ultimele două decenii. Până acum, cele mai multe opţiuni de tratament preventiv pentru persoanele cu hemofilie A necesitau perfuzii intravenoase de câteva ori pe săptămână”, a comentat hematologul Michael Callaghan, de la Spitalul de Copii al statului Michigan din Detroit.
Hemlibra este în curs de evaluare şi de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) pentru extinderea utilizării şi la pacienţii cu hemofilie A fără inhibitori ai factorului VIII.
Hemofilia este o boală ereditară transmisă de obicei de mamă, caracterizată printr-o tulburare a coagulării sângelui. Statisticile arată că, în lume, peste 320.000 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A.
Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII, lipsa acestuia împiedicând coagularea normală a sângelui.
La o persoană sănătoasă, factorii de coagulare ajută la formarea unui cheag de sânge şi la oprirea sângerărilor.
