Gilead Sciences cumpără o companie specializată în dezvoltarea de terapii pentru boli autoimune 24 mar 2026
Un medicament pentru tratamentul disfuncţiei erectile ar putea ameliora simptomele într-o boală genetică rară, potrivit unui studiu pilot 13 mar 2026
Un medicament existent, autorizat în SUA pentru o boală genetică rară asociată cu simptome asemănătoare autismului 11 mar 2026
O nouă abordare, bazată pe vitamine, identifică potenţiale tratamente pentru boli genetice rare 26 feb 2026
România a ajuns la 58 de centre de expertiză în boli rare, dar are puţini reprezentanţi în Reţelele Europene de Referinţă 26 feb 2026
Centrele de expertiză, veriga-cheie între diagnostic şi acces la tratamente inovatoare în bolile rare 20 feb 2026
Dr. Ioana Bianchi (ARPIM): Trebuie să ne uităm şi la consecinţele neadministrării unui medicament, nu doar la costuri 19 feb 2026
Dr. Oussama Jabri (Merck): Bolile rare arată de ce inovaţia este esenţială. Diagnosticul precoce, îngrijirea coordonată şi accesul la terapii eficiente sunt fundamentale 19 feb 2026
Conf. Univ. Dr. Răzvan Prisada, preşedinte ANMDMR: Cadrul european pentru medicamentele orfane încearcă să compenseze dezavantajul numărului mic de pacienţi 19 feb 2026
Prof. Univ. Dr. Maria Puiu: România are 50 de centre de expertiză în boli rare, dar are reprezentanţi în doar 12 din cele 24 de Reţele Europene de Referinţă 19 feb 2026
Roxana Radu (CNAS): Programul de boli rare a crescut lent, dar sigur. În 2018 avea 2.900 de bolnavi, a ajuns la 6.600 în 2025 19 feb 2026
Dorica Dan: Pacientul cu o boală rară nu are niciun drept în afară de tratament decât dacă este şi persoană cu dizabilităţi 19 feb 2026
INTERVIU Prof. Univ. Dr. Maria Puiu: Avem resursele intelectuale şi instituţionale pentru a transforma Planul Naţional pentru Boli Rare într-o realitate palpabilă pentru pacienţi 6 feb 2026
Primul tratament pentru o boală genetică rară cu debut timpuriu, aproape de autorizare în UE 2 feb 2026
Un tratament experimental, descoperit cu ajutorul AI, a redus polipii din colon într-o boală genetică rară care creşte riscul de cancer colorectal 9 dec 2025
Novartis va plăti 12 miliarde de dolari pentru a achiziţiona o companie americană specializată în dezvoltarea de tratamente pentru boli rare 27 oct 2025
Novo Nordisk plăteşte peste 2 miliarde de dolari pentru un medicament împotriva unor boli rare 15 oct 2025
O descoperire genetică explică pierderile repetate de sarcină şi formele agresive ale unei boli rare 13 mai 2025
Programul naţional de boli rare are un buget de 1,2 miliarde lei în acest an. Circa 1,2 milioane de români suferă de boli rare 28 feb 2025
Proiect în sprijinul pacienţilor cu boli rare, iniţiat de Fundaţia Română de Neurologie şi Epileptologie 23 dec 2024
Alianţa Naţională pentru Boli Rare România: „Calitatea vieţii familiilor afectate de boli rare este sever compromisă" 2 dec 2024
Oamenii de ştiinţă au descoperit o nouă metodă de eliminare a „celulelor zombie” implicate în procesul de îmbătrânireastăzi, 11:38
De ce unele virusuri rămân în organism toată viaţa: un studiu a identificat factorii genetici implicaţiieri, 16:39
O nouă moleculă experimentală ar putea încetini progresia bolii Parkinson şi a altor boli neurologice graveieri, 15:05