Copiii cu boala Batten din România vor fi trataţi în curând la Spitalul Clinic Alexandru Obregia din Bucureşti, care a fost introdus oficial in programul naţional de tratament pentru boli rare, pentru tratarea pacienţilor cu deficit de tripeptidil peptidază I TPP1 (enzima care le lipseşte copiilor cu boala Batten).
Măsura este cuprinsă într-un ordin al preşedintelui Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate (CNAS), publicat miercuri în Monitorul Oficial.
Astfel, copiii cu boala Batten urmează să fii trataţi la Spitalul Clinic de Psihiatrie ”Prof. dr. Alexandru Obregia”, unde este deja amenajată o secţie pentru micii pacienţi care suferă de boala Batten, iar personalul medical a fost instruit în străinătate.
Totuşi, până la tratarea efectivă a micilor pacienţi mai este nevoie de câţiva paşi.
"Astăzi (joi, n.r.) s-a postat şi licitaţia pentru tratament. Copiii cu boala Batten şi familiile lor au obosit să zboare la 2 săptămâni şi mai ales acum, în contextul pandemiei, cu riscul de a contacta virusul, cu riscul de a zbura cu copiii bolnavi cu escale, cu riscul de a se anula zboruri şi de a nu mai primi banii inapoi. Vrem să începem tratamentul în România", a afirmat Adnana Cotolea, vicepreşedintele Asociaţiei Rebeca Faith-Hope-Love şi mama unui copil cu boala Batten.
Potrivit Asociaţiei Rebeca Faith-Hope-Love, 13 copii din România suferă de boala Batten. Dintre cei 13 copii, doar 8 primesc tratament în diferite ţări europene precum Germania, Italia, Marea Britanie sau Austria, potrivit asociaţiei.
Reprezentanţii familiilor pacienţilor consideră că, ţinând cont de incidenţa constatată în alte state, de circa 1/100.000 de copii, numărul real al pacienţilor din România cu boala Batten ar putea fi mult mai mare.
“Dacă s-ar diagnostica corect, numărul lor ar fi undeva la 40. Toţi aceşti 13 copii sunt plecaţi în alte ţări, iar dispuşi să se întoarcă să facă tratamentul în România ar fi trei”, a afirmat recent Adnana Cotolea, pentru 360medical.ro.
În condiţiile în care tratamentul nu era decontat în România, singura variantă pentru un copil nou diagnosticat era până acum ca părinţii săi să se mute într-o altă ţară din UE care decontează tratamentul şi cel puţin unul din părinţi să găsească un loc de muncă. Astfel, părintele poate primi asigurare medicală şi decontarea tratamentului, potrivit familiilor pacienţilor.
Acelaşi ordin introduce Spitalul Clinic de Urgrenţă pentru Copii "Louis Ţurcanu" din Timişoara ca centru pentru tratamentul pacienţilor cu mucopolizaharidoză tip IVA (sindromul Morquio).
Decizia vine după ce, în iunie, CNAS a introdus, la programul naţional pentru boli rare şi sepsis sever, două noi subprograme: unul cu medicamente incluse condiţionat utilizate în tratament spitalicesc (cerliponază alfa/Brineura pentru boala Batten, velmanază alfa/Lamzede pentru alfa-manozidoză şi darvadstrocel/Alofisel pentru boala Crohn) şi unul pentru limfangioleiomiomatoză, cu tratament decontat cu sirolimus (Rapamune).
