Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a anunţat la sfârşitul săptămânii că le va cere furnizorilor de servicii medicale să testeze pacienţii trataţi cu Zolgensma (substanţa activă onasemnogen abeparvovec) de la Novartis pentru eventuale leziuni hepatice, după informaţii privind două decese legate de această terapie genică împotriva atrofiei musculare spinale.
Gigantul farmaceutic elveţian Novartis a anunţat în august anul trecut decesul a doi copii, din cauza insuficienţei hepatice acute după administrarea terapiei genice Zolgensma, folosită pentru a trata atrofia musculară spinală (AMS), o boală genetică rară, dar gravă, considerată incurabilă până la dezvoltarea acestui tratament, informează Agerpres.
EMA a precizat că intenţionează să emită un avertisment ca medicii să evalueze prompt pacienţii dacă se constată o agravare a funcţiei hepatice sau aceştia prezintă semne sau simptome ale unei boli hepatice acute.
Novartis a declarat că a notificat autorităţile sanitare în legătură cu aceste decese şi a trimis în august scrisori pentru a pune la curent furnizorii de servicii medicale, inclusiv în Statele Unite.
În Europa însă, astfel de scrisori au făcut subiectul discuţiilor cu EMA, iar Novartis va fi autorizat să le trimită în curând către statele membre UE, a adăugat gigantul farmaceutic elveţian.
Terapia cu onasemnogene abeparvovec a fost aprobată în Statele Unite în luna mai 2019 pentru pacienţii pediatrici cu vârsta de cel mult 2 ani cu atrofie musculară spinală, fiind un competitor al tratamentului Spinraza dezvoltat de Biogen.
Tratamentul este autorizat şi în Uniunea Europeană, din martie 2020, şi a fost adăugat în Catalogului naţional al preţurilor medicamentelor autorizate de punere pe piaţă în România (Canamed), la începutul acestui an, ca orfan indicat pentru tratamentul pacienţilor cu atrofie musculară spinală, la un preţ de maximum 10.342.098,76 de lei cu TVA.
Potrivit CNAS, acest tratament, care reprezintă cea mai scumpă terapie de la momentul actual din România, va fi decontat începând de anul acesta prin programul naţional de boli rare după ce a fost introdus recent de către Guvern pe lista moleculelor compensate.
