Comitetul consultativ pentru medicamente pentru sistemul nervos central şi periferic al Agenţiei de reglementare a alimentelor şi medicamentelor, FDA, din Statele Unite a votat în favoarea aprobării unui tratament pentru scleroza laterală amiotrofică (SLA). Se aşteaptă ca FDA să ia o decizie cu privire la acest tratament până joi.
La opt ani după ce provocarea Găleţii cu gheaţă (Ice Bucket Challenge), iniţiată cu scopul de a strânge donaţii pentru un tratament împotriva SLA, a devenit virală pe reţelele sociale şi a strâns sute de milioane de dolari pentru cercetare, o companie din Cambridge se află în pragul unui progres major pentru pacienţii cu această boală.
Amylyx Pharmaceuticals ar trebui să primească un răspuns săptămâna aceasta, de la FDA în privinţa aprobării tratamentului său pentru scleroza laterală amiotrofică, o tulburarea neurodegenerativă fatală.
Medicamentul AMX0035, care a fost deja aprobat în Canada, este primul tratament finanţat de donaţiile ALS Ice Bucket Challenge, luat în considerare pentru aprobare de către FDA.
„Dacă nu ar fi fost Ice Bucket Challenge, nu am fi aici”, a declarat Justin Klee, CEO adjunct şi co-fondator al companiei care a produs medicamentul. Dacă medicamentul va fi aprobat, ar însemna un progres semnificativ pentru comunitatea pacienţilor cu SLA, care are puţine opţiuni de tratament, a precizat el.
Potrivit estimărilor, aproximativ 30.000 de persoane din Statele Unite au SLA, cunoscută şi ca boala lui Lou Gehrig sau boala lui Charcot.
Medicamentul a arătat în studiile clinice că poate încetini progresia bolii şi poate ajuta pacienţii să supravieţuiască mai mult
.„Este prima dată când observăm un beneficiu atât asupra funcţiei, cât şi asupra supravieţuirii în acelaşi medicament în cadrul aceluiaşi studiu, motiv pentru care cred că oamenii sunt cu adevărat încântaţi”, a spus sursa citată.
Datele din studiul companiei pentru AMX0035 arată că medicamentul a încetinit progresia bolii cu cel puţin 25% şi a crescut durata de viaţă cu câteva luni la pacienţii care au luat medicamentul, comparativ cu un placebo.
Oficialii companiei au subliniat că medicamentul nu este un remediu care vindecă boala, ci un tratament care încetineşte progresia acesteia, şi îmbunătăţeşte calitatea vieţii pacienţilor.
Un pacient din Statele Unite, Pete Frates, diagnosticat cu boala Lou Gehrig în 2012, împreună cu alţi pacienţi şi familiile lor au început provocarea Ice Bucket Challenge, la care participanţii sunt provocaţi să îşi verse pe cap o găleată cu apă cu gheaţă, pentru a creşte conştientizarea asupra acestei maladii, de care a suferit şi Stephen Hawking.
Campania, la care au aderat o mulţime de personalităţi americane şi din întreaga lume, printre care se numără: Bill Gates, Lady Gaga, Oprah Winfrey, Shakira, Mark Zuckerberg, Selena Gomez, a reuşit să strângă milioane de dolari în donaţii, care au finanţat acest tratament.
Pete Frates a murit din cauza bolii, în decembrie 2019, la 34 de ani.
La începutul acestei luni, Comitetul consultativ pentru medicamente pentru sistemul nervos central şi periferic al FDA, a votat cu 7-2 că dovezile de eficacitate disponibile sunt suficiente pentru a susţine aprobarea medicamentului AMX0035 pentru tratamentul SLA.
Se aşteaptă ca FDA să ia o decizie cu privire la acest tratament până joi.
AMX0035 se află, din februarie anul acesta, sub evaluarea Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), pentru o posibilă aprobare de utilizare şi în Uniunea Europeană.
