O terapie genică pentru tratarea unei tulburări rare a sângelui, a primit miercuri aprobarea Administraţiei Americane pentru Alimente şi Medicamente (FDA). Tratamentul urmează să devină unul dintre cele mai scumpe din toate timpurile, cu un preţ de 2,8 milioane de dolari pe pacient.
FDA a aprobat genoterapia beti-cel, ca un tratament unic pentru pacienţii pediatrici şi adulţi cu beta talasemie dependentă de transfuzie.
Genoterapia companiei de biotehnologie bluebird bio, va fi catalogată ca Zynteglo (betibeglogene autotemcel).
Beta talasemia este o afecţiune ereditară (moştenită), cauzată de mutaţii ale genelor răspunzătoare de producerea beta globinei, care reduc producţia de hemoglobină. Tratamentul pentru persoanele cu această tulburare constă adesea în regimuri de transfuzii de sânge pe tot parcursul vieţii.
Genoterapia beti-cel, o dispersie perfuzabilă, acţionează prin adăugarea de copii funcţionale ale unei forme modificate de beta-globină în celulele stem ale unui pacient pentru a corecta deficienţa de hemoglobină.
Această genoterapie este considerată un potenţial remediu pentru pacienţii cu beta talasemie dependentă de transfuzie.
Compania bluebird intenţionează să lanseze produsul în acest an şi se aşteaptă să înceapă procesul de tratament pentru pacienţi în al patrulea trimestru.
Ciclul de tratament ar dura în medie 70 până la 90 de zile de la colectarea iniţială a celulelor până la transfuzia finală.
Aprobarea FDA urmează unui vot unanim al Comitetului Consultativ din iunie, cu experţi externi care indică o eficacitate extraordinară, la 89% dintre subiecţii cu beta talasemie dependentă de transfuzie (TDT), care au primit beti-cel şi care au atins independenţa de transfuzie.
Tratamentul urmează să devină unul dintre cele mai scumpe din toate timpurile, cu un preţ de 2,8 milioane de dolari, pe pacient. Cel mai scump tratament din lume este considerat în prezent terapia genică Libmeldy, un medicament utilizat pentru tratarea copiilor cu o altă boală ereditară, leucodistrofie metacromatica (LDM), dar care nu este aprobat în SUA, şi care costă în Marea Britanie 2,8 milioane de lire sterline, respectiv 3,4 milioane de dolari.
Compania bluebird a precizat că va oferi o reducere de până la 80% dacă pacientul nu atinge sau nu menţine independenţa de transfuzie.
Zynteglo nu mai este comercializat în Europa din cauza problemelor financiare, informează Reuters.
Până de curând, singura opţiune curativă pentru pacienţii cu beta talasemie dependentă de transfuzie a fost transplantul de celule stem hematopoietice alogene (HSCT) de la un frate sau alt donator potrivit. Dar găsirea unui donator HSCT este dificilă, şi mai puţin de 25% dintre pacienţi au acces la un donator potrivit.
