Oamenii de ştiinţă sunt pe cale să pună la punct un tratament care să vindece diabetul de tip 1. Cercetătorii perfecţionează terapii de transplant concepute pentru a restabili capacitatea organismului de a produce propria insulină.
Un bărbat din Ohio, în vârstă de 64 de ani, îşi poate controla acum automat nivelul de insulină şi zahăr din sânge fără medicamente, în urma unui transplant experimental de celule stem pancreatice.
Terapia lui Brian Shelton nu este încă un remediu perfect, spun cercetătorii. Pacientul trebuie să ia o doză mare de medicamente pentru suprimarea imunităţii, care pot fi un pericol pentru sănătate, pentru a împiedica organismul să respingă transplantul.
Terapia, creată de Vertex Pharmaceuticals, ar putea oferi un ajutor imediat pacienţilor care aşteaptă un transplant de pancreas, întrucât diabetul de tip 1 de care suferă a progresat până la punctul în care le pune viaţa în pericol, a spus Sanjoy Dutta, director ştiinţific la JDRF International.
Cercetătorii intenţionează să testeze tratamentul de primă generaţie pe alte 17 persoane, pentru a colecta date pe termen scurt şi lung privind siguranţa şi eficacitatea acestui remediu, a declarat dr. Yogish Kudva, cercetător în diabetul de tip 1 la clinica Mayo din Rochester, Statele Unite.
Companiile farmaceutice caută în continuare modalităţi de a îmbunătăţi terapia cu celule stem, astfel încât să necesite mai puţină suprimarea imunitară sau chiar deloc, spun cercetătorii.
Diabetul de tip 1, sau diabetul zaharat, apare atunci când sistemul imunitar al organismului atacă celulele beta din pancreas care produc insulină. După ce mai multe celule beta sunt distruse apar simptomele de diabet care pot deveni severe într-un timp relativ scurt.
Transplantul de celule stem trebuie să rezolve atât tulburarea autoimună care a cauzat diabetul de tip 1, cât şi răspunsul imunitar care determină organismul să încerce să respingă transplantul, considerându-l ca fiind străin organismului.
Cercetătorii investighează în prezent două abordări care implică închiderea celulelor transplantate într-o capsulă care să le protejeze de sistemul imunitar.
Conform specialiştilor, aceste capsule ar permite nutrienţilor şi oxigenului să hrănească celulele, dar ar împiedica celulele mai mari ale sistemului imunitar să atace transplantul.
Din păcate, un studiu clinic al companiei farmaceutice ViaCyte care a implicat celule complet încapsulate implantate sub piele nu a avut succes, a spus dr. Kudva. O a doua abordare a companiei folosind celule parţial încapsulate, de asemenea, nu a mers bine, întrucât producţia de insulină nu a devenit suficient de puternică pentru a oferi beneficii pacienţilor, care au avut nevoie în continuare de medicamente pentru suprimarea imunităţii pentru a proteja transplantul, a spus cercetătorul.
Deşi companiile nu au renunţat încă la aceste abordări care implică încapsularea celulelor stem, ViaCyte investighează o a treia modalitate de a proteja transplantul de celule stem, prin editare genetică, metodă care ar ajuta noile celule beta implantate să se sustragă detectării de către sistemul imunitar.
„Ai celulele beta producătoare de insulină şi te joci apoi cu şapte, opt sau nouă gene. Genele nu vor compromite producţia de insulină în nici un fel, dar vor camufla celulele ca să nu fie identificate de sistemul imunitar. Înşeli astfel sistemul imunitar făcându-l să creadă că aceste celule nu sunt străine“, a explicat dr. Dutta.
ViaCyte intenţionează să înceapă un studiu clinic cu terapia cu celule stem editate genetic pentru diabetul de tip 1 până la sfârşitul anului, conform lui Aaron Kowalski, directorul executiv al JDRF.
Ar putea dura trei-patru ani - poate mai mult - înainte să avem suficiente date despre terapia cu celule stem de primă generaţie pentru a şti dacă funcţionează pe termen lung, ca s-o putem pune la dispoziţia publicului, a concluzionat Kudva.
