Există foarte puţine opţiuni de tratament pentru cancerul căilor biliare şi rata de supravieţuire a pacienţilor este slabă. Un studiu aflat în desfăşurare arată că un medicament cu administrare orală poate prelungi viaţa pacienţilor aflaţi în stadiu terminal.
Un nou tratament personalizat pentru cancer poate îmbunătăţi radical perspectivele pentru unii pacienţi cu cancer de căi biliare.
Un studiu clinic internaţional deschis, de faza II, al cărui braţ european a fost condus de cercetători de la UCL şi spitalele universitare London Hospitals NHS Trust (UCLH), a constatat că pacienţii care se confruntau cu îngrijire paliativă au supravieţuit până la doi ani atunci când au fost trataţi cu medicamentul futibatinib.
În septembrie anul trecut, datele din studiul FOENIX-CCA2 au determinat Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite să aprobe medicamentul futibatinib, pentru pacienţii adulţi cu cancer biliar avansat sau metastatic, neoperabil, trataţi anterior, şi care prezintă modificări genetice ale receptorilor factorului de creştere a fibroblastelor (FGFR), acelaşi grup de pacienţi ca şi cei din studiu.
Futibatinib vizează o modificare genetică specială, numită fuziunea FGFR2, care se regăseşte în aproximativ 14% dintre cancerele căilor biliare.
Dintre cei diagnosticaţi anual în Marea Britanie cu cancer de căi biliare, care cuprinde colangiocarcinom şi cancer de vezică biliară, aproximativ 300 vor prezenta această alterare genetică. În Statele Unite sunt depistate în jur de 8.000 de cazuri anual.
Există foarte puţine opţiuni de tratament pentru cancerul căilor biliare şi rata de supravieţuire a pacienţilor este slabă, fiind în medie de doar 12 luni. Deşi cancerul este unul mai puţin frecvent, incidenţa este în creştere la nivel global, potrivit statisticilor.
Recentul studiu internaţional a recrutat 103 pacienţi cu cancer de căi biliare care au suferit cel puţin un tratament de chimioterapie, şi al căror cancer a devenit rezistent.
Tumorile canceroase ale pacienţilor au fost analizate genetic, în baza profilului molecular, pentru a verifica dacă prezentau o alterare a unui anumit grup de gene, cunoscut sub numele de receptori ai factorului de creştere a fibroblastelor (FGFR).
Medicamentul futibatinib, un comprimat cu administrare orală, este cunoscut ca un inhibitor al FGFR-2, întrucât vizează această modificare genetică. Când pacienţii au fost trataţi cu futibatinib, rezultatele au fost semnificative.
Medicamentul s-a dovedit eficient în reducerea dimensiunii tumorii, cancerul scăzând cu peste 40%, comparativ cu 25% în cazul chimioterapiei. De asemenea, medicamentul a produs efecte secundare modeste în comparaţie cu chimioterapia.
Pacienţii trataţi au supravieţuit până la doi ani, chiar dacă aveau cancer în stadiu avansat şi au încercat uneori până la cinci alte tratamente înainte de a intra în acest studiu. Fără această opţiune, majoritatea pacienţilor se aflau în faza de a primi cea mai bună îngrijire paliativă.
„Rezultatele au transformat semnificativ tratamentul pentru acest grup de pacienţi. În loc să îi tratăm cu chimioterapie, care atacă şi celulele sănătoase odată cu cancerul, putem oferi un tratament personalizat care vizează doar o modificare specifică a acestui cancer, a explicat autorul principal al lucrării, profesorul John Bridgewater de la Institutul de cancer UCL şi spitalele universitare NHS Foundation Trust.
„Beneficiile pe care le-au văzut la pacienţii din studiu au fost remarcabile. Este important ca pacienţii cu cancer al căilor biliare să fie testaţi pentru a afla dacă au această anomalie. Nu ne putem permite să omitem acest defect. Diferenţa pe care ar putea-o avea în rezultatul tratamentului este dramatică”, a precizat profesorul Bridgewater.
În prezent, există şi alţi inhibitori FGFR care se află deja în uz clinic, inclusiv pemigatinib, care a fost aprobat pentru utilizare în Marea Britanie de Institutul Naţional pentru Îngrijire şi Excelenţă în Sănătate (NICE). Cu toate acestea, inhibitorii FGFR existenţi sunt cunoscuţi a fi susceptibili la rezistenţă în cazul cancerului.
Testele de laborator au arătat însă că este mai puţin probabil ca acest lucru să se întâmple şi cu futibatinib, întrucât vizează anomalia FGFR într-un mod mai specific şi, prin urmare, este probabil să fie mai eficient decât medicamentele existente.
Sunt deja în curs de desfăşurare studii privind posibilitatea utilizării inhibitorilor FGFR2 ca tratament de primă linie în locul chimioterapiei.„Întrebarea la care trebuie să răspundă acum aceste studii nu este dacă pacienţii ar trebui să primească acest tratament, ci când”, spune profesorul Bridgewater.
„Sperăm că acest tip de tratament genetic va deveni noul normal ]n oncologie. Tratamentul personalizat a fost de multă vreme un cuvânt de interes în cancer, iazr acest studiu a demonstrat că poate aduce beneficii uriaşe unui grup specific de pacienţi”, a precizat profesorul.
Cancerul căilor biliare este o boală rară, dar agresivă, în care celulele maligne (canceroase) se formează în căile biliare; o reţea de tuburi, care conectează ficatul, vezica biliară şi intestinul subţire.
„Succesul acestui studiu este salutat cu căldură de AMMF şi de pacienţii şi comunităţile clinice pe care le susţinem”, declarat Helen Morement, CEO al AMMF - The Cholangiocarcinoma Charity.
„De mai bine de un deceniu, arsenalul de tratament pentru cei cu colangiocarcinom inoperabil este modest. Chimioterapia, deşi poate fi moderat eficientă pentru unii, nu este eficientă pentru toţi, iar eficacitatea nu este cunoscută până când pacientul primeşte mai multe cicluri de chimioterapie şi este posibil să fi suportat o serie de reacţii adverse dificile, doar pentru a descoperi că nu a existat niciun avantaj pentru ei în reducerea sau stabilizarea cancerului lor”, a spus Helen.
Ea a mai precizat că pentru pacienţii al căror colangiocarcinom s-a dovedit a avea anomalia FGFR2, futibatinib oferă un pas important înainte.
„Nu numai că este un tratament mai personalizat, despre care ştim de la început că ar putea avea un impact pozitiv asupra acestui cancer, dar oferă speranţa că poate extinde supravieţuirea mai mult decât o fac tratamentele standard, precum chimioterapiile şi cele mai bune îngrijiri paliative oferite, şi totodată, fiind o terapie cu administrare orală cu efecte secundare tolerabile, are avantajul de a îmbunătăţi calitatea vieţii faţă de chimioterapia convenţională”, a mai precizat ea.
Potrivit specialiştilor, aceste rezultate importante subliniază necesitatea ca pacienţii cu colangiocarcinom să se prezinte pentru testare moleculară.
Studiul, sponsorizat de Taiho Oncology, şi ale cărui rezultate au fost acum publicate în New England Journal of Medicine, s-a desfăşurat în 13 ţări: Australia, Canada, Franţa, Germania, Hong Kong, Italia, Japonia, Coreea de Sud, Ţările de Jos, Spania, Taiwan, Regatul Unit, Statele Unite.
În Uniunea Europeană, medicamentul futibatinib a fost desemnat drept medicament orfan.
