Gigantul farma Pfizer anunţă că terapia sa genică pentru hemofilia B a furnizat rezultate superioare într-un studiu clinic avansat.
Producătorul american de medicamente Pfizer a anunţat joi că terapia sa genică experimentală pentru tratamentul hemofiliei B la bărbaţi, o afecţiune ereditară rară a sângelui, şi-a atins obiectivul principal într-un studiu clinic în stadiu avansat, informează Reuters.
Datele studiului au arătat că terapia, care constă în administrarea unei doze unice de tratament, s-a dovedit superioară standardului actual de îngrijire, pentru a ajuta la reducerea ratei de sângerare la pacienţii cu forme moderate până la severe de hemofilie B.
Această tulburare de sânge moştenită, cunoscută şi sub numele de deficitul de factor IX sau boala Christmas, împiedică organismul să producă o proteină de coagulare a sângelui numită factor IX.
Terapia de la Pfizer, fidanacogene elaparvovec, este concepută pentru a ajuta pacienţii să producă ei înşişi factorul IX după adminstrarea dozei unice de tratament, spre deosebire de tratamentele actuale, care se concentrează pe perfuzii regulate cu această proteină.
Pfizer intenţionează să discute rezultatele studiului avansat, BENEGENE-2, cu autorităţile de reglementare din Europa şi Statele Unite şi să împărtăşească date suplimentare obţinute de terapia sa experimentală la o conferinţă ştiinţifică care va avea loc la începutul anului 2023.
Potrivit datelor guvernamentale, prevalenţa estimată a hemofiliei în Statele Unite este de 12 cazuri la 100.000 de bărbaţi pentru hemofilia A şi 3,7 cazuri la 100.000 de bărbaţi pentru hemofilia B.
În noiembrie, autoritatea de reglementare din SUA, FDA a aprobat prima terapie genetică, Hemgenix, de la CSL şi uniQure, pentru tratarea hemofiliei B, care a devenit totodată cel mai scump tratament din lume.
La începutul acestei luni, terapia a fost autorizată şi în Uniunea Europeană, de către de autoritatea europeană de reglementare, Agenţia Europeană a Medicametului (EMA).
Pfizer a anunţat că testează şi alte terapii genetice experimentale în studii clinice aflate în faze avansate, ca potenţiale tratamente pentru o altă tulburare de sânge, hemofilia A şi o tulburare musculară, distrofia musculară Duchenne.
