Un studiu recent a identificat noi obiective de tratament pentru glaucom, inclusiv prevenirea unei forme pediatrice severe. De asemenea, cercetarea indică şi descoperirea unei posibile noi clase de terapie pentru cea mai comună formă de glaucom la adulţi.
La persoanele cu glaucom cu presiune intraoculară crescută, lichidul din ochi nu se scurge în mod corespunzător şi se acumulează crescând presiunea exercitată asupra nervului optic, ceea ce duce la pierderea vederii. Boala afectează 60 de milioane de oameni din întreaga lume şi este cea mai frecventă cauză de orbire la persoanele de peste 60 de ani.
Deşi există câteva tratamente disponibile pentru glaucomul cu unghi deschis, cea mai comună formă de glaucom la adulţi (picături pentru ochi, medicamente orale, tratamente cu laser), în prezent nu există remedii care să vindece boala. O formă severă este glaucomul congenital primar care apare la copii între naştere şi vârsta de trei ani, şi poate fi tratată numai prin intervenţie chirurgicală.
„Deşi glaucomul congenital primar este mult mai rar decât glaucomul cu unghi deschis, este devastator pentru copii. Sunt necesare urgent noi tratamente şi noi clase de tratament pentru a încetini pierderea vederii în ambele forme", spune dr. Susan Quaggin, şefa departamentului de nefrologie şi hipertensiune arterială din cadrul Departamentului de Medicină a Universităţii Northwestern din Statele Unite.
Folosind tehnici de editare genetică oamenii de ştiinţă au dezvoltat la şoareci modele similare cu glaucomul congenital primar. Prin injectarea unui nou tratament proteic, de lungă durată şi non-toxic (Hepta-ANGPT1), ei au reuşit să înlocuiască funcţia genelor care, atunci când suferă mutaţii, provoacă glaucom. Cu acest tratament injectabil, cercetătorii au împiedicat cu succes formarea glaucomului într-unul dintre modele. Aceeaşi terapie, atunci când a fost injectată în ochii şoarecilor adulţi sănătoşi, a redus presiunea din ochi. Specialiştii o prezintă ca o posibilă nouă clasă de terapie pentru cea mai frecventă formă a glaucomului la adulţi, glaucom cu unghi deschis cu presiune intraoculară ridicată.
„Următorarea etapă ar fi să dezvoltăm un sistem adecvat de livrare la pacienţi pentru acest nou tratament proteic de succes, şi de a-l aduce în producţie“, spune Quaggin.
Suplimentar, oamenii de ştiinţă au folosit date bioinformatice şi secvenţe de ARN cu o singură celulă pentru a înţelege şi identifica căile care iniţiază boala şi care pot fi explorate în viitor pentru ţinte terapeutice suplimentare pentru această afecţiune, cum ar fi calea care reglează comunicarea cu un vas de sânge specializat în ochi, canalul Schlemm, important pentru drenarea fluidului şi menţinerea unei presiunii oculare normale.
„Un tratament care poate promova remodelarea sau / şi creşterea unui canal Schlemm defect pentru a trata glaucomul ar fi fantastic. Aceste cercetări sunt primii paşi spre acest obiectiv. Speranţa noastră este ca acest studiu să ducă la prima terapie ţintită care să stimuleze în mod eficient umoarea apoasă, respectiv evacuarea fluidului din partea din faţă a ochiului, inversând defectul biologic la pacienţii cu glaucom“, mai spune Quaggin.
Studiul a fost publicat pe 18 octombrie, în revista Nature Communications.
