Un studiu arată că o singură doză a unei terapii experimentale poate reduce un factor important de risc pentru bolile de inimă, cu peste 94% timp de aproape un an. Acest prim-studiu la om al noii terapii a fost prezentat în cadrul sesiunilor ştiinţifice ale Asociaţiei Americane a Inimii 2023, care s-a desfăşurat între 11-13 noiembrie.
Rezultatele unui studiu de fază 1 raportat de o echipă medicală de la Clinica din Cleveland arată că o singură doză din terapia experimentală a redus cu peste 94% nivelul de lipoproteină (a) din sânge, un factor cheie al riscului de boli de inimă, iar rezultatele au durat aproape un an.
Rezultatele studiului au fost prezentate duminică, în cadrul sesiunilor ştiinţifice 2023 ale Asociaţiei Americane a Inimii (AHA) şi publicate simultan în Journal of the American Medical Association - JAMA.
Lipoproteina(a), adesea prescurtată doar Lp(a), este produsă în ficat şi are asemănări cu LDL, cunoscută şi sub numele de lipoproteină cu densitate scăzută sau „colesterolul rău".
Spre deosebire de alte tipuri de particule de colesterol, nivelurile de Lp(a) sunt determinate genetic în proporţie de 80-90%.
Structura particulei Lp(a) determină acumularea de plăci în artere, ceea ce creşte foarte mult riscul de infarct miocardic şi accident vascular cerebral (AVC).
Deşi există terapii eficiente pentru reducerea riscului de boli de inimă prin scăderea colesterolului LDL şi a altor lipide, în prezent nu există tratamente medicamentoase aprobate pentru a reduce Lp(a).
Întrucât nivelurile de Lp(a) sunt determinate de genele unei persoane, modificările stilului de viaţă (dietă sau exerciţii fizice) nu au niciun efect.
În cadrul studiului, participanţii care au primit o injecţie de lepodisiran au avut niveluri de lipoproteină(a) reduse de doza maximă cu până la 96% în decurs de două săptămâni şi au menţinut nivelurile cu peste 94% sub nivelul iniţial timp de 48 de săptămâni.
Medicamentul este un ARN mic de interferenţă (siARN) terapeutic care blochează ARN-ul mesager necesar pentru fabricarea unei componente cheie a lipoproteinei(a) în ficat.
Descoperirile adaugă lepodisiran la lista tot mai mare de terapii care ar putea reprezenta tratamente promiţătoare pentru bolile cardiovasculare aterosclerotice la persoanele cu niveluri ridicate de Lp(a), care se estimează că afectează 64 de milioane de persoane în Statele Unite şi 1,4 miliarde de persoane în întreaga lume.
„Rezultatele au arătat că această terapie a fost bine tolerată şi a produs reduceri de foarte lungă durată ale Lp(a), un factor de risc important care duce la infarct miocardic, AVC şi stenoză aortică", a declarat autorul principal Steven Nissen, doctor în medicină, director al Institutului de Cardiologie, Vascular şi Toracic de la Cleveland Clinic.
În cadrul studiului, cercetătorii au înrolat 48 de pacienţi din Statele Unite şi Singapore, cu o vârstă medie de 47 de ani. Investigatorii au studiat şase doze diferite şi un placebo, care au fost toate administrate sub formă de injecţii. Participanţii au fost monitorizaţi timp de până la 48 de săptămâni după administrare.
Concentraţiile plasmatice maxime de Lp(a) au fost reduse cu 49% faţă de nivelurile iniţiale pentru doza de 4 mg şi cu până la 96% pentru doza de 608 mg, faţă de o scădere de 5% pentru placebo.
Nu au fost observate probleme de siguranţă, şi singura problemă de tolerabilitate a fost reprezentată de reacţii uşoare la locul injectării.
„Această abordare de tratament dă speranţă celor 20% din populaţia lumii care au niveluri ridicate de Lp(a)", a comentat dr. Nissen rezultatele studiului.
Un studiu de fază 2 cu acest medicament este în curs de desfăşurare.
